Uitgebreide indicatie Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older
Therapeutische waarde Geen oordeel
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof RP-L201
Domein Chronische immuunziekten
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Chronische immuunziekten overig
Uitgebreide indicatie Patients With Leukocyte Adhesion Deficiency-I of 3 Months and older
Fabrikant Rocket
Werkingsmechanisme Gentherapie
Toedieningsweg Intraveneus
Toedieningsvorm Infuus
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Hematopoietic cell-based gene therapy consisting of autologous CD34+ enriched cells transduced with the therapeutic lentiviral vector, Chim-CD18-WPRE, RP-L201

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
ATMP Ja
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Symptomatische behandelingen zijn onder andere hygiënische maatregelen, levenslange antibiotische profylaxe en tijdige en adequate behandeling van infecties. De enige genezende behandeling is een beenmergtransplantatie.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur eenmalig
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Bronnen NCT03812263

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen https://ghr.nlm.nih.gov/condition/leukocyte-adhesion-deficiency-type-1#statistics
Aanvullende opmerkingen Er zijn mondiaal tenminste 300 gevallen van deze ziekte bekend. Het patiëntvolume in Nederland zal niet meer dan vijf patiënten bedragen.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.