Rurioctocog alfa pegol

Stofnaam
Rurioctocog alfa pegol
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Hoofdindicatie
Hemostase bevorderende medicatie
Uitgebreide indicatie
Behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie).

1. Product

Merknaam
Adynovi
Fabrikant
Shire
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Hemofilie Behandel Centra
Aanvullende opmerkingen
PEGylated versie van Advate.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
April 2016
Verwachte registratie
Januari 2018
Weesgeneesmiddel
Nee
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP opinie november 2017. Per Januari 2018 geregistreerd en inmiddels vergoed.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
2 maal per week
Dosering per toediening
40-50 IE/kg
Bronnen
EPAR (profylaxe)
Aanvullende opmerkingen
Levenslang, chronisch. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Aanvullende opmerkingen
Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
110.000 - 345.000
Bronnen
Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant.
Aanvullende opmerkingen
Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): €110.000-345.000 p.p.p.j. Prijs via medicijnkosten.nl: rurioctocog alfa pegol 1.000 IE kost €1.010,99.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven