Extended indication Behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A (congeni
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Registered and reimbursed

Product

Active substance Rurioctocog alfa pegol
Domain Cardiovascular diseases
Main indication Hemostasis promoting medication
Extended indication Behandeling en profylaxe van bloedingen bij patiënten van 12 jaar en ouder met hemofilie A (congenitale factor VIII-deficiëntie).
Proprietary name Adynovi
Manufacturer Shire
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Hemofilie Behandel Centra
Additional remarks PEGylated versie van Advate.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date April 2016
Expected Registration January 2018
Orphan drug No
Registration phase Registered and reimbursed
Additional remarks Positieve CHMP opinie november 2017. Per Januari 2018 geregistreerd en inmiddels vergoed.

Therapeutic value

Current treatment options Verschillende recombinante factor VIII eiwitten.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Meerwaarde obv minder intraveneuze injecties – in thuissituatie, door patiënt zelf of thuiszorg.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a week
Dosage per administration 40-50 IE/kg
References EPAR (profylaxe)
Additional remarks Levenslang, chronisch. Naar verwachting zal gebruikte dosering in Nederland, net als van de gebruikelijke middelen met normale halfwaardetijd, lager zijn dan de registratie dosering.

Expected patient volume per year

Additional remarks Max. patiënten: Ongeveer 1.450 patiënten hebben hemofilie A. De helft hiervan, 725 patiënten, heeft een ziektestaat die moderate/severe is en wordt behandeld met factor VIII. Realistische patiëntaantallen lastig in te schatten.

Expected cost per patient per year

Cost 110,000.00 - 345,000.00
References Medicijnkosten.nl; NVHP; Fabrikant.
Additional remarks Berekend op basis van de prijs voor octocog alfa via medicijnkosten.nl en behandelschema beschreven in het farmacotherapeutisch kompas voor een patient van 70 kg langetermijnprofilaxe: €170.000-520.000. De nederlands vereniging voor hemofiliepatiënten geeft aan dat alle hemofiliebehandelingen in 2014 in totaal €135 miljoen kostten (voor 1600 hemofiliepatienten). Fabrikant (nov 2017): €110.000-345.000 p.p.p.j. Prijs via medicijnkosten.nl: rurioctocog alfa pegol 1.000 IE kost €1.010,99.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.