Extended indication Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 13,499,666.70
Registration phase Registered

Product

Active substance Ruxolitinib
Domain Hematology
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Stem cell transplants
Extended indication Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi.
Proprietary name Jakavi
Manufacturer Novartis
Mechanism of action JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date April 2021
Expected Registration May 2022
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP opinie ontvangen in maart 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Na steroïden in de eerste lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast in tweede lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib et cetera.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation REACH1 studie (fase 2 studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 5-10mg
References Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"
Additional comments Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren.

Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 290

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Fabrikant op basis van de EBMT database. Farmatec website add-on indicaties (status april 2022).
Additional comments Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patiënten per jaar. In 2020 zijn er echter 290 declaraties geweest voor acute en chronische GvHD tezamen. Aangezien er als sinds 2017 aanspraak is op het off-label gebruik van ruxolitinib voor de behandeling van acute én chronische GvHD, is het niet aannemelijk dat dit snel zal stijgen.

Expected cost per patient per year

Cost < 69,229.06
References Berekend op basis van de lijstprijs (AIP april 2022).
Additional comments Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10mg per dosering: €189,67 per patiënt per dag x 365 dagen = €69.229,55.

Potential total cost per year

Total cost

13,499,666.70

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Additional comments Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

Indication extension

Indication extension No
References Fabrikant.

Other information

There is currently no futher information available.