Ruxolitinib

Active substance
Ruxolitinib
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
Indication extension
Main indication
Stem cell transplants
Extended indication
Acute en chronische steroïd-refractaire ‘Graft-versus-host-ziekte’ na hematopoietische stamceltransplantatie.

1. Product

Proprietary name
Jakavi
Manufacturer
Novartis
Mechanism of action
JAK tyrosine kinase inhibitor
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Tablet
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Type of trajectory
Normal trajectory
Submission date
April 2021
Expected Registration
April 2022
Orphan drug
No
Registration phase
Clinical trials

3. Therapeutic value

Current treatment options
Na steroïden in 1e lijn is er nog geen standaard behandeling in 2e lijn. Diverse middelen worden toegepast in 2e lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib etc.
Therapeutic value
No judgement
Substantiation
REACH1 studie (fase II studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
2 times a day
Dosage per administration
5-10mg
References
Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"

4. Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 120

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant op basis van de EBMT database
Additional comments
Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patienten per jaar.

5. Expected cost per patient per year

Cost
21,700 - 44,000
References
Berekend op basis van de lijstprijs (AIP juli 2019)
Additional comments
Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10 mg per dosering: €118,89 per patiënt per dag x 365dagen = €43.349,85. Gezien ook 5 mg kan worden gegeven zullen de daadwerkelijke kosten zich bevinden tussen de €21.700 - €44.000.

6. Potential total cost per year

Total cost

3,613,500

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
Yes
Additional comments
Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
Fabrikant

9. Other information

There is currently no futher information available.