Ruxolitinib

Werkzame stof

Ruxolitinib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Indicatieuitbreiding IND

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Acute en chronische steroïd-refractaire ‘Graft-versus-host-ziekte’ na hematopoietische stamceltransplantatie.

1. Product

Merknaam

Jakavi

Fabrikant

Novartis

Werkingsmechanisme

JAK tyrosine kinaseremmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Tablet

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Expertisecentrum

A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

April 2021

Verwachte registratie

April 2022

Weesgeneesmiddel

Nee

Registratiefase

Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Na steroïden in 1e lijn is er nog geen standaard behandeling in 2e lijn. Diverse middelen worden toegepast in 2e lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib etc.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

REACH1 studie (fase II studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedingsfrequentie

2 maal per dag

Dosis per toediening

5-10mg

Bronnen
Fabrikant op basis van: 
http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf
https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/
https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft
https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 120

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant op basis van de EBMT database
Aanvullende opmerkingen
Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft  van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patienten per jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

21.700 - 44.000

Bronnen
Berekend op basis van de lijstprijs (AIP juli 2019)
Aanvullende opmerkingen
Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10 mg per dosering: €118,89 per patiënt per dag x 365dagen = €43.349,85. Gezien ook 5 mg kan worden gegeven zullen de daadwerkelijke kosten zich bevinden tussen de €21.700 - €44.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.613.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik

Ja

Aanvullende opmerkingen
Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van  steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.