Ruxolitinib

Werkzame stof
Ruxolitinib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Indicatieuitbreiding
Hoofdindicatie
Stamceltransplantaties
Uitgebreide indicatie
Acute en chronische steroïd-refractaire ‘Graft-versus-host-ziekte’ na hematopoietische stamceltransplantatie.

1. Product

Merknaam
Jakavi
Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
JAK tyrosine kinaseremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
April 2021
Verwachte registratie
April 2022
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Na steroïden in 1e lijn is er nog geen standaard behandeling in 2e lijn. Diverse middelen worden toegepast in 2e lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib etc.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
REACH1 studie (fase II studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
2 maal per dag
Dosis per toediening
5-10mg
Bronnen
Fabrikant op basis van: http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/ https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

100 - 120

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Fabrikant op basis van de EBMT database
Aanvullende opmerkingen
Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patienten per jaar.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
21.700 - 44.000
Bronnen
Berekend op basis van de lijstprijs (AIP juli 2019)
Aanvullende opmerkingen
Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10 mg per dosering: €118,89 per patiënt per dag x 365dagen = €43.349,85. Gezien ook 5 mg kan worden gegeven zullen de daadwerkelijke kosten zich bevinden tussen de €21.700 - €44.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.613.500

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Aanvullende opmerkingen
Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
Fabrikant

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.