Extended indication

Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

3,613,500.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Ruxolitinib

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

Indication extension

Main indication

Stem cell transplants

Extended indication

Extension of indication to include treatment of patients with GvHD aged 12 years and older who have inadequate response to corticosteroids or other systemic therapies for Jakavi.

Proprietary name

Jakavi

Manufacturer

Novartis

Mechanism of action

JAK tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

A en B ziekenhuizen volgens Hovon echelonering.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

April 2021

Expected Registration

February 2022

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Na steroïden in de eerste lijn is er nog geen standaard behandeling in de tweede lijn. Diverse middelen worden toegepast in tweede lijn, waaronder ciclosporine, calcineurineremmers, mesenchymale stromale cellen (MSC), etanercept, antithymocyte globuline (ATG), mycofenolzuur, Infliximab, rituximab, ruxolitinib et cetera.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

REACH1 studie (fase 2 studie met ruxolitinib bij steroïd-refractaire aGvHD) heeft het primaire eindpunt bereikt.

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

5-10mg

References
Fabrikant op basis van: 
http://www.hovon.nl/upload/File/werkgr_stamcel/GvHD%20richtlijn%20definitief.pdf
https://www.ascopost.com/issues/june-10-2019/ruxolitinib-approved-for-acute-graft-vs-host-disease/
https://investor.incyte.com/news-releases/news-release-details/results-reach1-study-ruxolitinib-jakafir-treatment-acute-graft
https://www.nature.com/articles/s41409-019-0526-0"

Expected patient volume per year

Patient volume

100 - 120

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Fabrikant op basis van de EBMT database.
Additional comments
Jaarlijks worden in Nederland circa 600 allogene stamceltransplantaties uitgevoerd. In naar schatting de helft  van de gevallen (=300) treedt enige vorm van Graft-versus-Host-ziekte op welke behandeld wordt met steroïden. Hiervan is naar schatting 50% steroïd refractair, wat maakt dat jaarlijks in totaal 150 patiënten theoretisch in aanmerking zouden komen voor behandeling met ruxolitinib. Daar er ook andere behandelstrategieën zijn, zal dit uitkomen op ongeveer 100-120 patiënten per jaar.

Expected cost per patient per year

Cost

21,700.00 - 44,000.00

References
Berekend op basis van de lijstprijs (AIP juli 2019).
Additional comments
Behandelduur loopt sterk uiteen en varieert van enkele dagen tot enkele jaren. Totale kosten voor een heel jaar op basis van 10mg per dosering: €118,89 per patiënt per dag x 365dagen = €43.349,85. Gezien ook 5mg kan worden gegeven zullen de daadwerkelijke kosten zich bevinden tussen de €21.700-€44.000.

Potential total cost per year

Total cost

3,613,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

Yes

Additional comments
Jakavi wordt in de praktijk reeds off-label toegepast voor behandeling van steroïd-refractaire Graft-versus-host-ziekte en is hiervoor al opgenomen in de Hovon richtlijnen.

Indication extension

Indication extension

No

References
Fabrikant.

Other information

There is currently no futher information available.