Extended indication

Patients 12 years and older with non-segmental vitiligo with facial involvement

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Ruxolitinib phosphate

Domain

Chronic immune diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Skin diseases

Extended indication

Patients 12 years and older with non-segmental vitiligo with facial involvement

Proprietary name

Opzelura

Manufacturer

Incyte

Portfolio holder

Incyte

Mechanism of action

JAK tyrosine kinase inhibitor

Route of administration

Cutaneous

Therapeutical formulation

Cream

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Centre of expertise

AMC

Additional comments
Ruxolitinib is a nonsteroidal, anti-inflammatory, selective and potent JAK1 and JAK2 inhibitor.
Het bekostigingskader zal afhankelijk zal zijn van de verwachte plaats in de behandeling en de geneesmiddelen waarmee het vergeleken zal worden.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Particularity

New therapeutical formulation

ATMP

No

Submission date

October 2021

Expected Registration

April 2023

Orphan drug

No

Registration phase

Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options

Huidige behandelopties zijn beperkt en niet voldoende voor patiënten met vitiligo.: UVB-lichttherapie, corticosteroïd houdende zalf, ontstekingsremmende tacrolimuszalf, pigmenttransplantatie, depigmentatietherapie.

Therapeutic value

Possible added value for a subgroup

Substantiation

Fase 2b onderzoek toonde verbetering van EASI score (75% versus 15% bij triamcinoloncrème) en jeuk in week 4 bij 2 keer daags smeren. Ruxolitinib is al langere tijd op de markt en geeft lokaal weinig bijwerkingen. Lokale corticosteroïden zijn de eerste keuze. In het geval van bijwerkingen bij corticosteroïden zullen patiënten mogelijk overstappen op ruxolitinib. De TRuE-V studie bestaat uit twee fase 3 studies, TRuE-V1 (NCT04052425) and TRuE-V2 (NCT04057573). Meer dan 51% van de patiënten die ruxolitinib crème aanbracht heeft een verbetering van meer dan 50% behaald vanaf baseline in F-VASI (F-VASI50). Ook secundaire eindpunten werden behaald. Het is de verwachting dat ruxolitinib met name de concurrentie aan zal gaan met tacrolimus zalf.

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

1,5% twice daily

References
Rosmarin D, et al. Lancet. 2020;396:110-120.
Rosmarin D, et al. EADV 2021. Oral presentation 2931.

https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04057573
https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03099304

Expected patient volume per year

References
Volksgezondheidenzorg.info
Additional comments
Bij 0,5-1% van de bevolking ontstaat vitiligo, ongeacht geslacht of ras. Dit zijn dus 85.000-170.000 mensen in Nederland. Afhankelijk van de ernst van de aandoeningen en de effectiviteit van deze crème zal hier een deel voor deze behandeling in aanmerking komen. Het is nog onduidelijk hoe groot dat aandeel gaat zijn maar de potentiële impact kan groot zijn.

Expected cost per patient per year

References
Drugs.com; medicijnkosten.nl;
Additional comments
Ruxolitinib is in Nederland op dit moment nog enkel beschikbaar in tabletvorm. De kosten voor ruxolitinib oraal zijn mogelijk indicatief voor deze nieuwe toedieningsvorm. De kosten voor de topicale crème 1,5% bedragen rond de $2.063 voor een hoeveelheid van 60 gram in de VS. De kosten in Nederland zijn nog niet bekend.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Constitutioneel eczeem (atopic dermatitis).

References
adisinsight
Additional comments
Lopende fase 3 studie

Other information

There is currently no futher information available.