Sapacitabine

Werkzame stof

Sapacitabine

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

AML/MDS

Uitgebreide indicatie
Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr)

1. Product

Fabrikant

Cyclacel

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Nucleoside analogue.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Indieningsdatum

2020

Verwachte registratie

2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
Fase III studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Decitabine

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Dosis per toediening

400 mg

Bronnen
Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9.
Aanvullende opmerkingen
Fase 2 studie laat zien dat 400 mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 386

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NKR
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patienten wordt in HOVON studies behandeld.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

100.000

Bronnen
Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen
Kosten huidige behandeling decitabine: € 1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

38.600.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.