Sapacitabine

Active substance
Sapacitabine
Domain
Oncology and Hematology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
AML / MDS
Extended indication
Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr)

1. Product

Manufacturer
Cyclacel
Mechanism of action
Other
Route of administration
Oral
Therapeutical formulation
Capsule
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Additional comments
Nucleoside analogue.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Fase 3 studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Decitabine
Therapeutic value
No judgement
Duration of treatment
Not found
Dosage per administration
400 mg
References
Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9.
Additional comments
Fase 2 studie laat zien dat 400 mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

< 386

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NKR
Additional comments
De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld.

5. Expected cost per patient per year

Cost
100,000
References
Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl
Additional comments
Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit.

6. Potential total cost per year

Total cost

38,600,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
No
References
adisinsight; clinicaltrials.gov
Additional comments
Op dit moment zijn er geen lopende fase 3 studies.

9. Other information

There is currently no futher information available.