Vouw alle secties open

Sapacitabine

Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr)
Therapeutische waarde Geen oordeel
Totale kosten 38.600.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Sapacitabine
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie AML/MDS
Uitgebreide indicatie Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr)
Fabrikant Cyclacel
Werkingsmechanisme Overig
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Nucleoside analogue.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Indieningsdatum 2020
Verwachte registratie 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Fase 3 studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Decitabine
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Dosis per toediening 400 mg
Bronnen Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9.
Aanvullende opmerkingen Fase 2 studie laat zien dat 400 mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 386

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NKR
Aanvullende opmerkingen De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 100.000,00
Bronnen Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl
Aanvullende opmerkingen Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50 MG FL (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20 mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

38.600.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen adisinsight; clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen Op dit moment zijn er geen lopende fase 3 studies.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.