Extended indication Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr)
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 38,600,000.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Sapacitabine
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication AML / MDS
Extended indication Acute myeloid leukemia in elderly patiënts (>70 yr)
Manufacturer Cyclacel
Mechanism of action Other
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Nucleoside analogue.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date 2021
Expected Registration 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fase 3 studie (NCT01303796) SEAMLESS: mixed results.

Therapeutic value

Current treatment options Decitabine
Therapeutic value No estimate possible yet
Dosage per administration 400 mg
References Kantarjian H. et al., Lancet Oncol. 2012 Nov;13(11):1096-104. doi: 10.1016/S1470-2045(12)70436-9.
Additional comments Fase 2 studie laat zien dat 400mg het meest effectief is en dat de toedieningsfrequentie als volgt is: 2 x per dag 3 dagen per week voor 2 weken in een cyclus van 21 dagen. Matige respons in: maximaal 30% 1 jaars overleving in groep oudere AML patiënten, waarvan merendeel onbehandeld. Vooralsnog geen duidelijke plaats.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 386

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NKR
Additional comments De incidentie van AML in 2017 bij personen van 70 jaar en ouder bedroeg 386 patiënten. Het aantal is afhankelijk van uiteindelijke indicatie. Een groot gedeelte van de patiënten wordt in HOVON studies behandeld.

Expected cost per patient per year

Cost 100,000.00
References Farmacotherapeutisch Kompas, medicijnkosten.nl
Additional comments Kosten huidige behandeling decitabine: €1.322,99 per 50mg/fl (medicijnkosten.nl), behandelplan decitabine: intraveneus 20mg/m² lichaamsoppervlak/dag via infusie in 1 uur gedurende 5 achtereenvolgende dagen per behandelcyclus van 4 weken; minimaal 4 behandelcycli worden aanbevolen. De behandeling voortzetten tot aan ziekteprogressie of toxiciteit.

Potential total cost per year

Total cost

38,600,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References adisinsight; clinicaltrials.gov
Additional comments Op dit moment zijn er geen lopende fase 3 studies.

Other information

There is currently no futher information available.