Extended indication Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwas
Therapeutic value Possible equal value
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Sapropterin
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion Generic
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling.
Current proprietary name Kuvan (BioMarin)
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments De werkzame stof in Kuvan, sapropterinedihydrochloride, is een synthetische kopie van BH4. Bij PKU werkt het door de activiteit van het defecte enzym te versterken, terwijl het bij BH4-deficiëntie de ontbrekende cofactor vervangt. Deze acties helpen het vermogen van het enzym om fenylalanine om te zetten in tyrosine te herstellen, waardoor de fenylalaninespiegels in het bloed worden verlaagd.

Registration

ATMP No
Submission date January 2021
Expected Registration January 2022
Orphan drug No
Registration phase Registration application pending
Additional comments Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht.

Therapeutic value

Therapeutic value Possible equal value

Expected patient volume per year

Patiëntvolume is niet van toepassing bij generieke geneesmiddelen of biosimilars.

Expected cost per patient per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Potential total cost per year

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.