Uitgebreide indicatie Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwas
Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Sapropterin
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Generiek middel
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Hyperfenylalaninemie (HPA) bij: volwassenen en kinderen met fenylketonurie (PKU); volwassenen en kinderen met tetrahydrobiopterine (BH4)-deficiëntie. Aangetoond moet zijn dat de patiënt een respons geeft op een dergelijke behandeling.
Huidig specialité Kuvan (BioMarin)
Merknaam Sapropterin Dipharma
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Oplosbare tablet
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen De werkzame stof in Kuvan, sapropterinedihydrochloride, is een synthetische kopie van BH4. Bij PKU werkt het door de activiteit van het defecte enzym te versterken, terwijl het bij BH4-deficiëntie de ontbrekende cofactor vervangt. Deze acties helpen het vermogen van het enzym om fenylalanine om te zetten in tyrosine te herstellen, waardoor de fenylalaninespiegels in het bloed worden verlaagd.

Registratie

ATMP Nee
Indieningsdatum Januari 2021
Verwachte registratie Februari 2022
Weesgeneesmiddel Nee
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Originele product had ooit een weesstatus, dat is nu verlopen. Geen SPC van kracht. Positieve CHMP opinie ontvangen in december 2021.

Therapeutische waarde

Therapeutische waarde

Mogelijk gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume is niet van toepassing bij generieke geneesmiddelen of biosimilars.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Horizonscan vermeldt geen prijsinformatie van generieke geneesmiddelen of biosimilars om het eventueel beïnvloeden van de markt te voorkomen.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.