Sarizotan

Werkzame stof
Sarizotan
Domein
Longziekten algemeen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Long overig
Uitgebreide indicatie
Rett syndrome with respiratory symptoms

1. Product

Fabrikant
Newron
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Sarizotan is een serotonine (5-HT)1A receptor agonist en een partial agonist/antagonist van de D2 receptor. De ademhalingsregulatiestoornissen bij Rett syndroom worden gerelateerd aan functionele/neurotransmitter stoornissen in de (hersenstam)kernen die de ademhaling aansturen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
geen
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
2 - 10 mg
Bronnen
NCT02790034

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

150 - 175

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
De Nederlandse Rett Syndroom Vereniging (NRSV)
Aanvullende opmerkingen
Het Rett syndroom heeft een incidentie van 1 op de 10.000 tot 23.000 geboren meisjes, het is extreem zeldzaam bij jongens. In Nederland zijn op dit moment ruim 250 meisjes met het Rett syndroom bekend. Ongeveer 60-70% van deze patiënten heeft last van ademhalingsstoornissen (150-175).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.