Satralizumab

Extended indication	Generalized Myasthenia
Therapeutic value	No estimate possible yet
Total cost	16,423,875.00
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Satralizumab
Domain	Neurological disorders
Reason of inclusion	Indication extension
Main indication	Muscular diseases other
Extended indication	Generalized Myasthenia
Proprietary name	Enspryng
Manufacturer	Roche
Mechanism of action	Receptor antagonist
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R). Dit geneesmiddel behoort tot de productgroep van parenterale immunomodulantia, evenals de tnf-alfaremmers, die reeds zijn overgeheveld. Om die reden behoort dit geneesmiddel bekostigd te worden vanuit de Medisch Specialistische Zorg.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	May 2024
Expected Registration	May 2025
Orphan drug	No
Registration phase	Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options	Cholinesterase remmers, corticosteroïden, immuunsuppressiva, intraveneuze immunoglobulines, bloodplasma transfer, rituximab, eculizumab.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De studie is nog niet afgerond. Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Op dit moment worden er veel nieuwe geneesmiddelen voor deze indicatie op de markt verwacht. De toedieningsfrequentie van 1 maal per 4 weken is een mogelijk voordeel.
Frequency of administration	1 times every 4 weeks
References	NCT04963270
Additional remarks	Participants will receive Satralizumab at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.

Expected patient volume per year

Patient volume	150 - 300 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Lancet Neurol 2022; 21: 176–88: Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders (1); Expert opinie (2);
Additional remarks	De incidentie van MG is duidelijk toegenomen. Op dit moment ligt de prevalentie op 167 per miljoen wereldwijd. In Nederland wordt op dit moment uitgegaan van een prevalentie van 3.000, weliswaar alle vormen, maar met als grootste groep AChR MG (2). Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Geschat wordt dat bij 10-20% van de behandelde patiënten problemen zijn met chronische stabiliteit, dat zijn zo’n 150-300 patiënten. Het is nog niet in te schatten hoeveel van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Patient volume

150 - 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Lancet Neurol 2022; 21: 176–88: Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders (1); Expert opinie (2);

Additional remarks

De incidentie van MG is duidelijk toegenomen. Op dit moment ligt de prevalentie op 167 per miljoen wereldwijd. In Nederland wordt op dit moment uitgegaan van een prevalentie van 3.000, weliswaar alle vormen, maar met als grootste groep AChR MG (2). Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Geschat wordt dat bij 10-20% van de behandelde patiënten problemen zijn met chronische stabiliteit, dat zijn zo’n 150-300 patiënten. Het is nog niet in te schatten hoeveel van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost	72,995.00
References	Fabrikant
Additional remarks	De Nederlandse lijstprijs van één behandeling satralizumab met een 120mg voor gevulde spuit wordt € 5.615. Per jaar worden 13 spuiten verbruikt per patiënt.

Potential total cost per year

Total cost	16,423,875.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

16,423,875.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.