Extended indication Generalized Myasthenia
Therapeutic value No estimate possible yet
Total cost 16,423,875.00
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Satralizumab
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion Indication extension
Main indication Muscular diseases other
Extended indication Generalized Myasthenia
Proprietary name Enspryng
Manufacturer Roche
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R). Dit geneesmiddel behoort tot de productgroep van parenterale immunomodulantia, evenals de tnf-alfaremmers, die reeds zijn overgeheveld. Om die reden behoort dit geneesmiddel bekostigd te worden vanuit de Medisch Specialistische Zorg.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
ATMP No
Submission date December 2024
Expected Registration December 2025
Orphan drug No
Registration phase Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options Cholinesterase remmers, corticosteroïden, immuunsuppressiva, intraveneuze immunoglobulines, bloodplasma transfer, rituximab, eculizumab.
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation De studie is nog niet afgerond. Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Op dit moment worden er veel nieuwe geneesmiddelen voor deze indicatie op de markt verwacht. De toedieningsfrequentie van 1 maal per 4 weken is een mogelijk voordeel.
Frequency of administration 1 times every 4 weeks
References NCT04963270
Additional remarks Participants will receive Satralizumab at Weeks 0, 2, 4, and Q4W thereafter.

Expected patient volume per year

Patient volume

150 - 300

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Lancet Neurol 2022; 21: 176–88: Epidemiology, diagnostics, and biomarkers of autoimmune neuromuscular junction disorders (1); Expert opinie (2);
Additional remarks De incidentie van MG is duidelijk toegenomen. Op dit moment ligt de prevalentie op 167 per miljoen wereldwijd. In Nederland wordt op dit moment uitgegaan van een prevalentie van 3.000, weliswaar alle vormen, maar met als grootste groep AChR MG (2). Dit geneesmiddel kan evenals de andere "derdelijns medicatie" voor deze indicatie een plaats krijgen bij patiënten die geen stabiliteit bereiken op de standaard medicatie prednisolon en/of azathioprine/mycophenolaat/ciclo. Geschat wordt dat bij 10-20% van de behandelde patiënten problemen zijn met chronische stabiliteit, dat zijn zo’n 150-300 patiënten. Het is nog niet in te schatten hoeveel van deze patiënten in aanmerking komen voor dit geneesmiddel.

Expected cost per patient per year

Cost 72,995.00
References Fabrikant
Additional remarks De Nederlandse lijstprijs van één behandeling satralizumab met een 120mg voor gevulde spuit wordt € 5.615. Per jaar worden 13 spuiten verbruikt per patiënt.

Potential total cost per year

Total cost

16,423,875.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.