Satralizumab Medicine 12 June 2019 Extended indication Patienten met neuromyelitis optica‑spectrumstoornissen (NMOSD), die seropositief zijn voor anti-aquaporine-4-IgG (AQP4-IgG) (vanaf 12 jaar). Therapeutic value Possible added value Total cost € 1,459,900.00 Registration phase Positive CHMP opinion Product Active substance Satralizumab Domain Neurological disorders Reason of inclusion New medicine (specialité) Main indication Neurological disorders other Extended indication Patienten met neuromyelitis optica‑spectrumstoornissen (NMOSD), die seropositief zijn voor anti-aquaporine-4-IgG (AQP4-IgG) (vanaf 12 jaar). Current proprietary name Already available biosimilars / generics Proprietary name Enspryng Manufacturer Roche Portfolio holder Mechanism of action Receptor antagonist Route of administration Subcutaneous Therapeutical formulation Injection Budgetting framework Intermural (MSZ) Centre of expertise ErasmusMC Additional remarks Humanised IgG2 monoclonal antibody against the human interleukin-6 receptor (IL-6R). Dit geneesmiddel behoort tot de productgroep van parenterale immunomodulantia, evenals de tnf-alfaremmers, die reeds zijn overgeheveld. Om die reden behoort dit geneesmiddel bekostigd te worden vanuit de Medisch Specialistische Zorg. Registration Registration route Centralised (EMA) Type of trajectory Normal trajectory Particularity Unknown ATMP Unknown Submission date September 2019 Expected Registration June 2021 Orphan drug Yes Registration phase Positive CHMP opinion Reimbursement Medicine sluice Additional remarks Positieve CHMP-opinie in april 2021. Therapeutic value Current treatment options Methylprednisolon vooral aanvalsbehandeling gegeven, net als plasmaferese en eventueel IVIG. Inebilizumab en eculizumab bedoeld ter preventie van volgende relapse. Daar wordt nu azathioprine (naast orale taper prednison) voor gegeven of rituximab of mycofenolaat mofetil. Therapeutic value Possible added value This assessment does not indicate any potential inclusion in the package. Substantiation In zowel AQP4 positieve als negatieve patiënten en in overall populatie is een significante vermindering van relapse rate waargenomen (NCT02073279). Satralizumab en inebilizumab hebben waarschijnlijk minder risico's qua bijwerkingsprofiel dan eculizumab, waarbij een verhoogde kans op meningitis werd geconstateerd. Satralizumab en inebilizumab hebben een vergelijkbare effectiviteit en veiligheidsprofiel. Er is weinig bewijs voor de werking van azathioprine en rituximab. Daardoor zal satralizumab in de toekomst de voorkeur krijgen boven deze geneesmiddelen. Duration of treatment Frequency of administration 1 times every 4 weeks Dosage per administration 120 mg References NCT02028884; NCT02073279; Fabrikant; L.A. McNamara. High Risk for Invasive Meningococcal Disease Among Patients Receiving Eculizumab (Soliris) Despite Receipt of Meningococcal Vaccine. 2017; Additional remarks Eerste drie toedieningen zijn om de twee weken Expected patient volume per year Patient volume < 20 Market share is generally not included unless otherwise stated. Maximum patient volume for sluice References Front. Neurol., 26 June 2020 | https://doi.org/10.3389/fneur.2020.00501 Additional remarks De precieze incidentie van NMOSD in Nederland is niet bekend. In een studie die vanuit het EMC is gedaan in 2016 kwam een incidentie van 0.9 per 1.000.000 voor AQP4 IgG positieve NMOSD en 1.6/1.000.000 voor MOG geassocieerde ziekte. Op basis van de literatuur is de verwachting dat de nieuwe therapieën niet als 1e keus in de behandeling ingezet zal gaan worden. Als patiënten falen op de huidige therapieën, en dan met name rituximab, dan is een van de nieuwe middelen hoogstwaarschijnlijk wel geïndiceerd. Er is vooralsnog geen prevalente groep te bedenken die eerder in aanmerking komt. Mogelijk dat er wel meer mensen behandeld gaan worden in de toekomst zodra in eerdere lijnen meer ervaring met deze nieuwe middelen is opgedaan. Uitgaande van de incidentie en indicatie zullen er maximaal 20 patiënten per jaar mogelijk in aanmerking komen (marktaandeel niet meegenomen). Expected cost per patient per year Cost € 72,995.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year. References Fabrikant Additional remarks De Nederlandse lijstprijs van één behandeling satralizumab met een 120mg voorgevulde spuit wordt € 5.615. Per jaar worden 13 spuiten verbruikt per patiënt. Potential total cost per year Total cost € 1,459,900.00 Total cost for sluice Additional remarks Off label use Off label use Unknown Indications off label use References Additional remarks Indication extension Indication extensions No Indication extensions References Fabrikant Additional remarks Other information Additional remarks