Expand all sections

Sebelipase alfa

Kanuma

Extended indication KANUMA is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftij
Therapeutic value Possible added value
Total cost 123,757,500.00

Product

Active substance Sebelipase alfa
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Metabolic diseases
Extended indication KANUMA is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.
Proprietary name Kanuma
Manufacturer Alexion
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Sebelipase alfa is recombinant zure lipase en werkt als een enzymvervangende therapie. De verwachting is dat het een meerwaarde heeft t.o.v. supportive care, met name bij kinderen. Extreem zeldzame aandoening. Risico: kosten en uitbreiding naar mildere vormen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Expected Registration August 2015
Orphan drug Yes
Additional remarks Geregistreerd in augustus 2015, nog niet beschikbaar op de Nederlandse markt.

Therapeutic value

Current treatment options Geen behandelalternatieven.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation Effectiviteit alleen voor de infantiele vorm op een hard klinisch eindpunt vastgesteld (overleving). Er bestaat risico op uitbreiding naar mildere vormen, waarbij nog geen overtuigend bewijs is op harde klinische eindpunten.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration 1-3 mg/kg
Additional remarks 1 mg/kg om de week tot 3 mg/kg iedere week.

Expected patient volume per year

Patient volume

10 - 425

Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks Prevalentie van milde LALD is geschat op 1:40.000. In potentie zijn er dus vele patiënten in Nederland.

Expected cost per patient per year

Cost 280,000.00 - 858,000.00
Additional remarks Meerkosten, omdat er geen (alternatieve) medicamenteuze behandeling is en huidige standaardbehandeling supportive care is. Kind 6 kg ernstige vorm: €572.000 pppj; kind 20 kg milde vorm: €286.000 pppj; volwassene 60 kg milde vorm €858.000 pppj. Totaal 2 tot 5 miljoen per jaar.

Potential total cost per year

Total cost

123,757,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.