Sebelipase alfa

Extended indication	Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.
Therapeutic value	Possible added value
Total cost	5,690,000.00
Registration phase	Registered and reimbursed

Product

Active substance	Sebelipase alfa
Domain	Metabolism and Endocrinology
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.
Proprietary name	Kanuma
Manufacturer	Alexion
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Sebelipase alfa is recombinant zure lipase en werkt als een enzymvervangende therapie. De verwachting is dat het een meerwaarde heeft t.o.v. supportive care, met name bij kinderen. Extreem zeldzame aandoening. Risico: kosten en uitbreiding naar mildere vormen.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Particularity	New medicine
Expected Registration	August 2015
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registered and reimbursed
Additional remarks	Geregistreerd in augustus 2015; Beschikbaar via een decentraal arrangement i.o.m. expertisecentra (AMC/UMCG)

Therapeutic value

Current treatment options	Geen behandelalternatieven.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	Effectiviteit alleen voor de infantiele vorm op een hard klinisch eindpunt vastgesteld (overleving). Er bestaat risico op uitbreiding naar mildere vormen, waarbij verbetering van lipidenprofiel en leverenzymen is aangetoond; nog geen overtuigend bewijs van effect op harde klinische eindpunten.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a week
Dosage per administration	1-3 mg/kg
Additional remarks	1 mg/kg om de week tot 3 mg/kg iedere week.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 10 Market share is generally not included unless otherwise stated.
Additional remarks	De EMA schat de prevalentie van LALD op 0,2 per 10.000 inwoners. In potentie zijn er dus 340 patiënten in Nederland. Er zijn echter momenteel minder dan 10 patiënten in Nederland bekend.

Patient volume

< 10

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks

De EMA schat de prevalentie van LALD op 0,2 per 10.000 inwoners. In potentie zijn er dus 340 patiënten in Nederland. Er zijn echter momenteel minder dan 10 patiënten in Nederland bekend.

Expected cost per patient per year

Cost	280,000.00 - 858,000.00
Additional remarks	Meerkosten, omdat er geen (alternatieve) medicamenteuze behandeling is en huidige standaardbehandeling supportive care is. Kind 6 kg ernstige vorm: €572.000 pppj; kind 20 kg milde vorm: €286.000 pppj; volwassene 60 kg milde vorm €858.000 pppj. Totaal 2 tot 5 miljoen per jaar.

Potential total cost per year

Total cost	5,690,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

5,690,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.