Sebelipase alfa

Stofnaam
Sebelipase alfa
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Kanuma is geïndiceerd voor langdurige enzymvervangende therapie (ERT) bij patiënten van alle leeftijden met lysosomale zure lipase (LAL)-deficiëntie.

1. Product

Merknaam
Kanuma
Fabrikant
Alexion
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Sebelipase alfa is recombinant zure lipase en werkt als een enzymvervangende therapie. De verwachting is dat het een meerwaarde heeft t.o.v. supportive care, met name bij kinderen. Extreem zeldzame aandoening. Risico: kosten en uitbreiding naar mildere vormen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Verwachte registratie
Augustus 2015
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Geregistreerd en vergoed
Aanvullende opmerkingen
Geregistreerd in augustus 2015; Beschikbaar via een decentraal arrangement i.o.m. expertisecentra (AMC/UMCG)

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Geen behandelalternatieven.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Effectiviteit alleen voor de infantiele vorm op een hard klinisch eindpunt vastgesteld (overleving). Er bestaat risico op uitbreiding naar mildere vormen, waarbij verbetering van lipidenprofiel en leverenzymen is aangetoond; nog geen overtuigend bewijs van effect op harde klinische eindpunten.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per week
Dosering per toediening
1-3 mg/kg
Aanvullende opmerkingen
1 mg/kg om de week tot 3 mg/kg iedere week.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 10

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
De EMA schat de prevalentie van LALD op 0,2 per 10.000 inwoners. In potentie zijn er dus 340 patiënten in Nederland. Er zijn echter momenteel minder dan 10 patiënten in Nederland bekend.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
280.000 - 858.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten, omdat er geen (alternatieve) medicamenteuze behandeling is en huidige standaardbehandeling supportive care is. Kind 6 kg ernstige vorm: €572.000 pppj; kind 20 kg milde vorm: €286.000 pppj; volwassene 60 kg milde vorm €858.000 pppj. Totaal 2 tot 5 miljoen per jaar.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

5.690.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven