Seladelpar

Active substance
Seladelpar
Domain
Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Liver diseases
Extended indication
Behandeling van primaire biliaire cholangitis

1. Product

Manufacturer
CymaBay
Mechanism of action
Receptor agonist
Route of administration
Oral
Budgetting framework
Extramural (GVS)
Additional comments
An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Particularity
New medicine with Priority Medicines (PRIME)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Momenteel lopen er fase 2 klinische studies. Een fase 3 studie is in voorbereiding.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in de EU geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutic value
No judgement yet
Substantiation
De plaats van Seladepar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50 mg/dag of 200 mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van Seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De fase 3 studie zal pas starten in 2018.
Duration of treatment
Not found
Frequency of administration
1 times a day
Dosage per administration
2, 5, of 10 mg
References
NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional comments
De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

5. Expected cost per patient per year

Cost
35,000
References
GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional comments
Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar.

6. Potential total cost per year

Total cost

35,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

7. Off label use

Off label use
Yes
Indications off label use
Mogelijk wordt Seladelpar gebruikt voor andere inflammatoire leverziekten.
References
Expertopinie

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten.
References
NCT03551522

9. Other information

There is currently no futher information available.