Uitgebreide indicatie Behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 35.000.000,00
Registratiefase Klinische studies

Product

Werkzame stof Seladelpar
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Leverziekten
Uitgebreide indicatie Behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Fabrikant CymaBay
Werkingsmechanisme Receptoragonist
Toedieningsweg Oraal
Bekostigingskader Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Versnelde beoordeling
Bijzonderheid Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)
Indieningsdatum 2021
Verwachte registratie 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Klinische studies
Aanvullende opmerkingen Momenteel lopen er fase 3 klinische studies.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De eerste resultaten uit de fase 3 studie zijn positief.
Toedieningsfrequentie 1 maal per dag
Dosis per toediening 2, 5, of 10 mg
Bronnen NCT03301506 26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Aanvullende opmerkingen De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten 35.000,00
Bronnen GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Aanvullende opmerkingen Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

35.000.000,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Off-label gebruik Ja
Indicaties off-label gebruik Mogelijk wordt seladelpar gebruikt voor andere inflammatoire leverziekten.
Bronnen Expertopinie

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Ja
Indicatieuitbreidingen Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten.
Bronnen NCT03551522

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.