Extended indication

Behandeling van primaire biliaire cholangitis.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Total cost

35,000,000.00

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Seladelpar

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Liver diseases

Extended indication

Behandeling van primaire biliaire cholangitis.

Manufacturer

CymaBay

Mechanism of action

Receptor agonist

Route of administration

Oral

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional remarks
An orally active, potent, selective peroxisome proliferator-activated receptor delta (PPARδ) agonist.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Accelerated assessment

Particularity

New medicine with Priority Medicines (PRIME)

Submission date

December 2023

Expected Registration

September 2024

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Additional remarks
Momenteel lopen er fase 3 klinische studies.

Therapeutic value

Current treatment options

Obeticholzuur en ursodeoxycholzuur zijn in Europa geautoriseerd voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis.

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

De plaats van seladelpar in de behandelrichtlijn is nog onduidelijk. In een 12 weken durende dubbelblinde placebo gecontroleerde fase 2 studie werden patiënten behandeld met placebo, seladelpar 50mg/dag of 200mg/dag, naast behandeling met ursodeoxycholzuur. Seladelpar leidde tot genormaliseerde alkalische fosfatasespiegels bij patiënten die 12 weken behandeling hadden voltooid. De behandeling was echter geassocieerd met graad 3 toename in aminotransferasen, waardoor het onderzoek vroegtijdig werd gestopt. De effecten van seladelpar worden momenteel in lagere doses onderzocht. De eerste resultaten uit de fase 3 studie zijn positief.

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

2, 5, of 10 mg

References
NCT03301506
26/9 CH Lancet Gastroenterol Hepatol. 2017 Oct;2(10):716-726.

Expected patient volume per year

Patient volume

1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional remarks
De inschatting voor het aantal patiënten met de diagnose PBC in Nederland in 2020 is 2.632. Rond de 1.000 patiënten werden ingeschat om in aanmerking te komen voor behandeling met Ocaliva. De verwachting is dat slechts enkele tientallen patiënten met PBC in eerste instantie behandeld worden als het middel veilig en effectief blijkt.

Expected cost per patient per year

Cost

35,000.00

References
GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC).
Additional remarks
Obeticholzuur (Ocaliva) kost per patiënt €35.290 voor een volledige behandeling van een jaar.

Potential total cost per year

Total cost

35,000,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use

Yes

Indications off label use

Mogelijk wordt seladelpar gebruikt voor andere inflammatoire leverziekten.

References
Expertopinie

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Er loopt al een klinische trial naar effecten bij NASH (non-alcoholische steatohepatitis). Dit betreft een potentieel veel grotere groep patiënten.

References
NCT03551522

Other information

There is currently no futher information available.