Selinexor

Stofnaam

Selinexor

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Multipel Myeloom

Uitgebreide indicatie
Patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least three prior lines of therapy and whose disease is refractory to at least one PI, one IMiD, and one anti-CD38 monoclonal antibody, and to their most recent treatment regimen.

1. Product

Fabrikant

Karyopharm

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Oraal

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
CRM1 nuclear export inhibitor

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Datum indiening

Februari 2019

Verwachte registratie

Maart 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Werd eerder beoordeeld via accelerated assessment, maar dat is gewijzigd per juni 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Mediaan 9 week/weken

Toedieningsfrequentie

2 maal per week

Dosering per toediening

80 mg

Bronnen
NCT02336815; Chari et al. N Engl J Med 2019; 381:727-738

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 166

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381
Aanvullende opmerkingen
Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat  830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op maximaal 166 patiënten. De inschatting is dat dit aantal nog lager zal liggen gegeven de vele behandelopties.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

40.000

Bronnen
https://www.reuters.com/article/us-karyopharm-fda-idUSKCN1TY2FI
Aanvullende opmerkingen
In de VS is de lijstprijs per maand bepaald op $22.000 (~€20.000). De mediane behandelduur is 9 weken wat neerkomt op ongeveer €40.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

6.640.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Ja

Indicatieuitbreidingen

Liposarcoma; Endometrial cancer; Acute myeloid leukaemia; Breast cancer; Cervical cancer; Cutaneous T-cell lymphoma; Diffuse large B cell lymphoma; Glioblastoma; Myelodysplastic syndromes; Neuroendocrine tumours; Ovarian cancer; Peripheral T-cell lymphoma; Prostate cancer; Small cell lung cancer; Squamous cell cancer; Thymoma; Chronic myelomonocytic leukaemia; Non-Hodgkin's lymphoma; Non-small cell lung cancer; Soft tissue sarcoma

Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.