Selinexor

Werkzame stof

Selinexor

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Multipel Myeloom

Uitgebreide indicatie
Patients with relapsed or refractory multiple myeloma who have received at least three prior lines of therapy and whose disease is refractory to at least one PI, one IMiD, and one anti-CD38 monoclonal antibody, and to their most recent treatment regimen.

1. Product

Fabrikant

Karyopharm

Werkingsmechanisme

Overig

Toedieningsweg

Oraal

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
CRM1 nuclear export inhibitor

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Normaal traject

Indieningsdatum

Februari 2019

Verwachte registratie

Augustus 2020

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Werd eerder beoordeeld via accelerated assessment, maar dat is gewijzigd per juni 2019.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Er zijn in de vierde lijn verschillende opties, vaak wordt voor een optie met lenalidomide gekozen.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing

In patiënten die refractair zijn voor alle voorgaande behandeling (IMiD, PI, mAb) zal als laatste behandellijn selinexor kunnen worden overwogen indien patiënten in goede klinische conditie zijn. Een partiële respons is rond de 25% in die patiënten met een mediane duur van de respons van ruim 4 maanden. Het voordeel is dat het een andere class of drug is, er zijn met name gastro-intenstinale bijwerkingen die in 25% ernstig zijn.

Behandelduur

Mediaan 9 week/weken

Toedingsfrequentie

2 maal per week

Dosis per toediening

80 mg

Bronnen
NCT02336815; Chari et al. N Engl J Med 2019; 381:727-738;
Long-term Outcomes in Patients With Multiple Myeloma. A Retrospective Analysis of the Dutch Population-based HAematological Registry for Observational Studies (PHAROS). Verelst, Silvia G.R.; HOVON MM

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Pakketadvies daratumumab; Yong et al. Br J Haematol. 2016 Oct;175(2):252-264; Willenbacher et al. PLoS One. 2016 Mar 3;11(3):e0147381
Aanvullende opmerkingen
Uit het pakketadvies voor daratumumab blijkt dat  830 patiënten in de eerste lijn behandeld worden. Het geschatte aantal patiënten wat in de derde lijn behandeld wordt voor multiple myeloom is 418. Van het totaal van 830 patiënten zal op basis van de literatuur ongeveer 15-20% in de 4e lijn behandeld, dit zou dus neerkomen op maximaal 166 patiënten. De inschatting is dat dit aantal niet hoger zal liggen dan 50 patiënten gegeven de concurrentie van andere behandelopties.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten

40.000

Bronnen
https://www.reuters.com/article/us-karyopharm-fda-idUSKCN1TY2FI
Aanvullende opmerkingen
In de Verenigde Staten is de lijstprijs per maand bepaald op $22.000 (~€20.000). De mediane behandelduur is 9 weken wat neerkomt op ongeveer €40.000.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Liposarcoma; Endometrial cancer; Acute myeloid leukaemia; Breast cancer; Cervical cancer; Cutaneous T-cell lymphoma; Diffuse large B cell lymphoma; Glioblastoma; Myelodysplastic syndromes; Neuroendocrine tumours; Ovarian cancer; Peripheral T-cell lymphoma; Prostate cancer; Small cell lung cancer; Squamous cell cancer; Thymoma; Chronic myelomonocytic leukaemia; Non-Hodgkin's lymphoma; Non-small cell lung cancer; Soft tissue sarcoma

Bronnen
Clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.