Selpercatinib

Extended indication	Adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy and who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate).
Therapeutic value	No judgement
Total cost	2,900,000.00
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Selpercatinib
Domain	Oncology and Hematology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Thyroid cancer
Extended indication	Adult and pediatric patients 12 years of age and older with advanced or metastatic RET fusion-positive thyroid cancer who require systemic therapy and who are radioactive iodine-refractory (if radioactive iodine is appropriate).
Proprietary name	‎Retevmo
Manufacturer	Eli Lilly
Mechanism of action	Tyrosine kinase inhibitor
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Capsule
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, ontwikkeld om de ATP-bindingsite vd RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘down stream’ signalling pathway geremd.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	February 2020
Expected Registration	March 2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Therapeutic value	No judgement
Duration of treatment	Median 18.4 month / months
Frequency of administration	2 times a day
Dosage per administration	160mg
References	https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213246s000lbl.pdf.
Additional remarks	Behandelduur gebaseerd op "Duration of Response" LIBRETTO-001 (RET Fusion-Positive Thyroid Cancer). Het gebruiksvoorschrift beschrijft 2x per dag selpercatinib te gebruiken tot ziekteprogressie of onacceptabele toxiciteit.

Expected patient volume per year

Patient volume	< 20 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	IKNL; https://www.precisiononcologynews.com/regulatory-news-fda-approvals/fda-approves-lillys-retevmo-ret-driven-lung-thyroid-cancers#.XvtOk-dcKUk.
Additional remarks	IKNL 2018: maximaal 100 patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10%-20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben. Bij de niet-medullaire schildkliercarinoom wordt niet wordt getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen. Totaal aantal patiënten Schildklierkanker (MTC en PTC) dat in aanmerking komt voor behandeling met selpercatinib wordt geschat op minder dan 20. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklierkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken.

Patient volume

< 20

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

IKNL; https://www.precisiononcologynews.com/regulatory-news-fda-approvals/fda-approves-lillys-retevmo-ret-driven-lung-thyroid-cancers#.XvtOk-dcKUk.

Additional remarks

IKNL 2018: maximaal 100 patiënten met schildkliercarcinoom (exclusief medullair). Mogelijk zo'n 10%-20% van deze groep zal "RET fusion positive" schildkliercarcinoom hebben. Bij de niet-medullaire schildkliercarinoom wordt niet wordt getest en gezien er daarvoor standaardbehandelingen is de inschatting dat er toch minder patiënten in aanmerking komen. Totaal aantal patiënten Schildklierkanker (MTC en PTC) dat in aanmerking komt voor behandeling met selpercatinib wordt geschat op minder dan 20. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklierkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken.

Expected cost per patient per year

Cost	70,000.00 - 220,000.00
References	https://www.precisiononcologynews.com/regulatory-news-fda-approvals/fda-approves-lillys-retevmo-ret-driven-lung-thyroid-cancers#.XvtOk-dcKUk, inschatting Horizonscan Geneesmiddelen entrectinib.
Additional remarks	De lijstprijs in de Verenigde Staten is $20.600 per maand (zo'n €18.000 per maand en ongeveer €220.000 per jaar). In bijgevoegde bron wordt aangegeven dat de fabrikant de prijsstelling heeft gedaan in lijn met andere orale doelgerichte therapieën. De prijs van bijvoorbeeld entrectinib is soortgelijk; de lijstprijs in de Verenigde Staten is gesteld op $17,050 per maand (ongeveer €15.000). Op jaarbasis bij behandeling van 12 maanden zou dit neerkomen op €180.000. Naar verwachting zal in Europa de prijs wat lager liggen. De fabrikant van entrectinib heeft aangegeven een prijs van €72.000 per patiënt per jaar op basis van 12 maanden behandeling te verwachten. Gegeven bovenstaande is de inschatting dat selpercatinib zo'n €70.000-€220.000 per patiënt per jaar zal kosten.

Potential total cost per year

Total cost	2,900,000.00 This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Total cost

2,900,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	adisinsight

Other information

There is currently no futher information available.