Uitgebreide indicatie Patients With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer.
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 2.584.200,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Selpercatinib
Domein Oncologie en Hematologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Schildklierkanker
Uitgebreide indicatie Patients With RET-Mutant Medullary Thyroid Cancer.
Merknaam ‎Retsevmo
Fabrikant Eli Lilly
Werkingsmechanisme Tyrosine kinase remmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Tyrosine kinase inhibitor met antineoplastische eigenschappen. Potente, selectieve remmer van de RET-kinase, ontwikkeld om de ATP-bindingsite van de RET-kinase te blokkeren. Zo wordt de ‘downstream’ signalling pathway geremd.

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Februari 2020
Verwachte registratie Februari 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in december 2020.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties RET fusie-positieve NSCLC: Carboplatin/Cisplatin + Pemetrexed +/- Pembrolizumab.RET-gemuteerde medullaire thyroïd kanker: Cabozantinib/vandetanib in de toekomst mogelijk ook pralsetinib.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur Mediaan 22 maand/maanden
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening Volgens studieprotocol 160 mg BID
Bronnen NCT04211337 (LIBRETTO-531), https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2020/213246s000lbl.pdf.
Aanvullende opmerkingen Behandelduur gebaseerd op "Duration of Response" bozantinib en vandetanib-naïve RET-mutant MTC uit LIBRETTO-001. Het gebruiksvoorschrift beschrijft 2x per dag selpercatinib te gebruiken tot ziekteprogressie of onacceptabele toxiciteit.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 20

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen https://www.ntvg.nl/system/files/publications/a1818.pdf. IKNL.
Aanvullende opmerkingen In een publicatie van NTVG uit 2010 wordt het volgende aangegeven: Medullair schildkliercarcinoom (medullair thyroïdcarci-noom, MTC) is een zeldzame endocriene tumor. In Nederland wordt de diagnose jaarlijks bij 20-30 patiënten gesteld. De ziekte kan sporadisch voorkomen (75% van de gevallen) of familiair als onderdeel van het multipele-endocriene-neoplasie-type 2-syn-droom (MEN-2). Gezien slechts een deel van deze populatie een RET mutatie heeft zullen naar verwachting slechts een deel van deze patiënten in aanmerking komen. Totaal aantal patiënten met schildklierkanker (MTC en PTC) dat in aanmerking komt voor behandeling met selpercatinib wordt geschat op minder dan 20. Niet uit te sluiten is echter dat bij de niet-medullaire schildklerkankers er in de toekomst meer getest gaat worden omdat selpercatinib weinig toxiciteit lijkt te hebben en goede uitkomsten laat zien. Mogelijk zou dat op termijn nog wel een toename in patiënten kunnen veroorzaken.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 129.210,00
Bronnen G-Standaard oktober 2021.
Aanvullende opmerkingen Uitgaande van een geheel jaar een behandeling met 2x per dag 160mg komt dit neer op €129.210.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

2.584.200,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding Nee
Bronnen Adisinsight

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.