Selumetinib

Werkzame stof
Selumetinib
Domein
Oncologie en Hematologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Neuro-endocriene kanker
Uitgebreide indicatie
Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.

1. Product

Fabrikant
AstraZeneca
Werkingsmechanisme
MEK kinaseremmer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Anti MAPK kinase (MEK).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
Juni 2020
Verwachte registratie
Juni 2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant verwacht een indiening in H1 2020 en registratie in H1 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Geen effectieve behandeling beschikbaar.
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur
Gemiddeld 30 maand/maanden
Toedingsfrequentie
2 maal per dag
Dosis per toediening
25 mg/m2
Bronnen
NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NHG; CBS
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 12 tot 18 jaar dan komt dit neer op een kleine 500 patiënten. Hiervan komt alleen het deel in aanmerking dat niet voldoende behandeld kan worden met een chirurgische ingreep.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine
Bronnen
SPS

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.