Selumetinib

Werkzame stof

Selumetinib

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Neuro-endocriene kanker

Uitgebreide indicatie
Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.

1. Product

Fabrikant

AstraZeneca

Werkingsmechanisme

MEK kinaseremmer

Toedieningsweg

Oraal

Toedieningsvorm

Capsule

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Anti MAPK kinase (MEK).

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Indieningsdatum

Juni 2020

Verwachte registratie

Juni 2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Registratiefase

Registratieaanvraag in behandeling

Aanvullende opmerkingen
Fabrikant verwacht een indiening in H1 2020 en registratie in H1 2021.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties

Geen effectieve behandeling beschikbaar.

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Gemiddeld 30 maand/maanden

Toedieningsfrequentie

2 maal per dag

Dosis per toediening

25 mg/m2

Bronnen
NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 500

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
NHG; CBS
Aanvullende opmerkingen
De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 12 tot 18 jaar dan komt dit neer op een kleine 500 patiënten. Hiervan komt alleen het deel in aanmerking dat niet voldoende behandeld kan worden met een chirurgische ingreep.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding

Ja

Indicatieuitbreidingen

Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine

Bronnen
SPS

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.