You are here:
Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.
No judgement
€ 10,312,500.00
Registration application pending
Selumetinib
Oncology and Hematology
New medicine (specialité)
Neuroendocrine cancer
AstraZeneca
MEK kinase inhibitor
Oral
Capsule
Intermural (MSZ)
Anti MAPK kinase (MEK).
Centralised (EMA)
Normal trajectory
March 2020
April 2021
Yes
Fabrikant verwacht registratie in de eerste helft van 2021.
Geen effectieve behandeling beschikbaar.
Naar verwachting is de therapeutische waarde in het algemeen groot, het bewijs is vrij sterk alhoewel vergeleken met historische cohorten en gebaseerd op één trial tot nu toe. Het effect op volumereductie lijkt met name bij jongere kinderen aanwezig terwijl er bij oudere kinderen met name een effect wordt gezien op pijn. Ook is momenteel onduidelijk hoe lang er moet worden behandeld en of er bij een goede respons de behandeling kan worden afgebouwd. In de huidige studie zijn alleen inoperabele kinderen behandeld en het is daarom onduidelijk wat het effect van selumetinib is bij elke omvang van plexiform neurofibroom ten opzichte van chirugie. Om deze redenen is een nauwlettende follow-up van effecten in de klinische toepassing is essentieel. Tenslotte groeit een plexiform neurofibroom niet bij alle kinderen of is er een interventie nodig. Kennis van het natuurlijk beloop van deze complicatie is essentieel om tot een juiste afweging tot behandeling te komen.
continuous
2 times a day
25 mg/m2
NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60; Gross et al. N Engl J Med 2020; 382:1430-1442.
Naar verwachting zal deze behandeling doorlopend gegeven moeten worden aan gezien het neurofibroom niet zal verdwijnen.
40 - 125
Market share is generally not included unless otherwise stated.
NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2 jaar -18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten). Ten slotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten).
< € 125,000.00
https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-merck-koselugo-approval-rare-cancer/575918/.
In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $12.500 per maand, oftewel $150.000 (ongeveer €125.000).
This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.
There is currently nothing known about off label use.
Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine.
SPS.
There is currently no futher information available.
Understanding of expected market entry of innovative medicines