Extended indication

Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.

Therapeutic value

No judgement

Total cost

10,312,500.00

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Selumetinib

Domain

Oncology and Hematology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Neuroendocrine cancer

Extended indication

Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.

Manufacturer

AstraZeneca

Mechanism of action

MEK kinase inhibitor

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Capsule

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Additional comments
Anti MAPK kinase (MEK).

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

Submission date

March 2020

Expected Registration

April 2021

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Fabrikant verwacht registratie in de eerste helft van 2021.

Therapeutic value

Current treatment options

Geen effectieve behandeling beschikbaar.

Therapeutic value

No judgement

Substantiation

Naar verwachting is de therapeutische waarde in het algemeen groot, het bewijs is vrij sterk alhoewel vergeleken met historische cohorten en gebaseerd op één trial tot nu toe. Het effect op volumereductie lijkt met name bij jongere kinderen aanwezig terwijl er bij oudere kinderen met name een effect wordt gezien op pijn. Ook is momenteel onduidelijk hoe lang er moet worden behandeld en of er bij een goede respons de behandeling kan worden afgebouwd. In de huidige studie zijn alleen inoperabele kinderen behandeld en het is daarom onduidelijk wat het effect van selumetinib is bij elke omvang van plexiform neurofibroom ten opzichte van chirugie. Om deze redenen is een nauwlettende follow-up van effecten in de klinische toepassing is essentieel. Tenslotte groeit een plexiform neurofibroom niet bij alle kinderen of is er een interventie nodig. Kennis van het natuurlijk beloop van deze complicatie is essentieel om tot een juiste afweging tot behandeling te komen.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

2 times a day

Dosage per administration

25 mg/m2

References
NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60; Gross et al. N Engl J Med 2020; 382:1430-1442.
Additional comments
Naar verwachting zal deze behandeling doorlopend gegeven moeten worden aan gezien het neurofibroom niet zal verdwijnen.

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 125

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
Additional comments
De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2 jaar -18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten).
Ten slotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost

< 125,000.00

References
https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-merck-koselugo-approval-rare-cancer/575918/.
Additional comments
In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $12.500 per maand, oftewel $150.000 (ongeveer €125.000).

Potential total cost per year

Total cost

10,312,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine.

References
SPS.

Other information

There is currently no futher information available.