Extended indication Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.
Therapeutic value No judgement
Total cost 10,312,500.00
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Selumetinib
Domain Oncology and Hematology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Neuroendocrine cancer
Extended indication Paedriatric (12-18 years of age) neurofibromatosis type-1.
Manufacturer AstraZeneca
Mechanism of action MEK kinase inhibitor
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Capsule
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Anti MAPK kinase (MEK).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date March 2020
Expected Registration April 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks Fabrikant verwacht registratie in de eerste helft van 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Geen effectieve behandeling beschikbaar.
Therapeutic value No judgement
Substantiation Naar verwachting is de therapeutische waarde in het algemeen groot, het bewijs is vrij sterk alhoewel vergeleken met historische cohorten en gebaseerd op één trial tot nu toe. Het effect op volumereductie lijkt met name bij jongere kinderen aanwezig terwijl er bij oudere kinderen met name een effect wordt gezien op pijn. Ook is momenteel onduidelijk hoe lang er moet worden behandeld en of er bij een goede respons de behandeling kan worden afgebouwd. In de huidige studie zijn alleen inoperabele kinderen behandeld en het is daarom onduidelijk wat het effect van selumetinib is bij elke omvang van plexiform neurofibroom ten opzichte van chirugie. Om deze redenen is een nauwlettende follow-up van effecten in de klinische toepassing is essentieel. Tenslotte groeit een plexiform neurofibroom niet bij alle kinderen of is er een interventie nodig. Kennis van het natuurlijk beloop van deze complicatie is essentieel om tot een juiste afweging tot behandeling te komen.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 2 times a day
Dosage per administration 25 mg/m2
References NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60; Gross et al. N Engl J Med 2020; 382:1430-1442.
Additional remarks Naar verwachting zal deze behandeling doorlopend gegeven moeten worden aan gezien het neurofibroom niet zal verdwijnen.

Expected patient volume per year

Patient volume

40 - 125

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
Additional remarks De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2 jaar -18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten). Ten slotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten).

Expected cost per patient per year

Cost < 125,000.00
References https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-merck-koselugo-approval-rare-cancer/575918/.
Additional remarks In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $12.500 per maand, oftewel $150.000 (ongeveer €125.000).

Potential total cost per year

Total cost

10,312,500.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Mogelijke indicatie-uitbreiding: Differentiated thyroid cancer - first-line with radioactive iodine.
References SPS.

Other information

There is currently no futher information available.