Vouw alle secties open

Selumetinib

Koselugo

Uitgebreide indicatie Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofib
Therapeutische waarde Nog geen inschatting mogelijk
Totale kosten 10.312.500,00
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Selumetinib
Domein Oncologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Neuro-endocriene kanker
Uitgebreide indicatie Koselugo as monotherapy is indicated for the treatment of symptomatic, inoperable plexiform neurofibromas (PN) in paediatric patients with neurofibromatosis type 1 (NF1) aged 3 years and above. Koselugo should be prescribed by physicians experienced in the diagnosis and the treatment of patients with NF1 related tumours.
Merknaam Koselugo
Fabrikant AstraZeneca
Portfoliohouder Alexion
Werkingsmechanisme MEK kinaseremmer
Toedieningsweg Oraal
Toedieningsvorm Capsule
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Anti MAPK kinase (MEK).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
Indieningsdatum Maart 2020
Verwachte registratie Juni 2021
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Positieve CHMP-opinie in april 2021. Juli 2021: Selumetinib (merknaam: Koselugo) is in de sluis geplaatst voor zover verstrekt als monotherapie in het kader van de behandeling van symptomatische, inoperabele plexiforme neurofibromen (PN) bij pediatrische patiënten met neurofibromatose type 1 van 3 jaar of ouder.

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Geen effectieve behandeling beschikbaar.
Therapeutische waarde

Nog geen inschatting mogelijk

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.
Onderbouwing Naar verwachting is de therapeutische waarde in het algemeen groot, het bewijs is vrij sterk alhoewel vergeleken met historische cohorten en gebaseerd op één trial tot nu toe. Het effect op volumereductie lijkt met name bij jongere kinderen aanwezig terwijl er bij oudere kinderen met name een effect wordt gezien op pijn. Ook is momenteel onduidelijk hoe lang er moet worden behandeld en of er bij een goede respons de behandeling kan worden afgebouwd. In de huidige studie zijn alleen inoperabele kinderen behandeld en het is daarom onduidelijk wat het effect van selumetinib is bij elke omvang van plexiform neurofibroom ten opzichte van chirurgie. Om deze redenen is een nauwlettende follow-up van effecten in de klinische toepassing is essentieel. Tenslotte groeit een plexiform neurofibroom niet bij alle kinderen of is er een interventie nodig. Kennis van het natuurlijk beloop van deze complicatie is essentieel om tot een juiste afweging tot behandeling te komen.
Behandelduur doorlopend
Toedieningsfrequentie 2 maal per dag
Dosis per toediening 25 mg/m2
Bronnen NCT01362803; Dombi A. et al. N. Engl. J. Med. 2016 375:2550-60; Gross et al. N Engl J Med 2020; 382:1430-1442.
Aanvullende opmerkingen Naar verwachting zal deze behandeling doorlopend gegeven moeten worden aan gezien het neurofibroom niet zal verdwijnen.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

40 - 125

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.
Bronnen NHG; Medische begeleiding van mensen met neurofibromatosis type 1, NVAVG 2013; CBS; expertopinie.
Aanvullende opmerkingen De incidentie van NF1 bij het aantal levendgeborenen is 1 op de 2.500-3.000. Als dit doorberekend wordt naar de populatie van 2-18 jaar dan komt dit neer op ongeveer 1.100 kinderen. Plexiforme neurofibromen komen in ongeveer de helft van deze patiënten voor (500 patiënten). De helft van deze kinderen is symptomatisch (250 patiënten) waarvan de helft inoperabel is door diffuse groei van het fibroom of een locatie die niet met chirurgie kan worden bereikt (125 patiënten). Tenslotte heeft niet iedere patiënt een progressief groeiend neurofibroom of een hoge ziektelast en zal niet iedereen behandeling met medicatie willen. De inschatting is dat uiteindelijk ongeveer een derde van deze patiënten in aanmerking zal komen voor een behandeling met selumetinib (ongeveer 40 patiënten).

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten < 125.000,00
Bronnen https://www.biopharmadive.com/news/astrazeneca-merck-koselugo-approval-rare-cancer/575918/.
Aanvullende opmerkingen In de Verenigde Staten bedraagt de lijstprijs $12,500 per maand, oftewel $150.000 (ongeveer €125.000). Dit middel is in de sluis geplaatst tot er een financieel arrangement overeengekomen is.

Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

10.312.500,00

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.