Sepiapterin

Extended indication	Fenylketonurie
Therapeutic value	No estimate possible yet
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Sepiapterin
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Metabolic diseases
Extended indication	Fenylketonurie
Manufacturer	PTC
Portfolio holder	PTC
Route of administration	Oral
Therapeutical formulation	Powder for oral solution
Budgetting framework	Extramural (GVS)
Additional remarks	PTC923 (formerly CNSA-001), an oral formulation of sepiapterin, a natural precursor of intracellular tetrahydrobiopterin (BH4)

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
ATMP	No
Submission date	February 2024
Expected Registration	March 2025
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	Sapropterine.
Therapeutic value	No estimate possible yet
Substantiation	De fase 2 studie is gepubliceerd. De fase 3 nog niet. Er is vooralsnog geen reden om aan te nemen dat er een meerwaarde is ten opzichte van sapropterine HCL. Voor volwassenen is het handhaven van lage Phe spiegels en daarmee indicatie voor behandeling met deze middelen een internationaal punt van discussie.
Duration of treatment	continuous
Frequency of administration	1 times a day
Dosage per administration	60mg/kg
References	NCT03712124; Bratkovic D, Margvelashvili L, Tchan MC, Nisbet J, Smith N. PTC923 (sepiapterin) lowers elevated blood phenylalanine in subjects with phenylketonuria: a phase 2 randomized, multi-center, three-period crossover, open-label, active controlled, all-comers study. Metabolism. 2022 Mar;128:155116

Expected patient volume per year

Patient volume	10 - 15 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	RIVM (1);
Additional remarks	De prevalente populatie PKU in Nederland is rond de 700 tot 800 (volwassenen en kinderen). Slechts een gedeelte is responsief. Tevens wordt niet bij alle responsieve patiënten inzet van deze geneesmiddelen nodig geacht. Het maximaal volume in de eerste 3 jaar wordt geschat op het equivalente aantal dat nu sapropterine gebruikt. PKU komt in Nederland bij 1 op de 18.000 pasgeborenen voor (1). Dat wil zeggen dat er per jaar ongeveer 10 tot 15 kinderen met PKU geboren worden.

Patient volume

10 - 15

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

RIVM (1);

Additional remarks

De prevalente populatie PKU in Nederland is rond de 700 tot 800 (volwassenen en kinderen). Slechts een gedeelte is responsief. Tevens wordt niet bij alle responsieve patiënten inzet van deze geneesmiddelen nodig geacht. Het maximaal volume in de eerste 3 jaar wordt geschat op het equivalente aantal dat nu sapropterine gebruikt. PKU komt in Nederland bij 1 op de 18.000 pasgeborenen voor (1). Dat wil zeggen dat er per jaar ongeveer 10 tot 15 kinderen met PKU geboren worden.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.