Setmelanotide

Stofnaam
Setmelanotide
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan
Indicatieuitbreiding IND
Hoofdindicatie
Stofwisseling en Endocrinologie overig
Uitgebreide indicatie
Rare genetic obesity disorders including pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency, LepR deficiency, Bardet-Biedl syndrome, Prader-Willi syndrome and Alstrom syndrome.

1. Product

Fabrikant
Rhythm
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
First-in-class small-peptide, melanocortin-4 receptor (MC4R) agonist.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Datum indiening
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
In de studies zijn de primaire eindpunten behaald. Op dit moment is er nog niets te zeggen over de mogelijke therapeutische waarde.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
3 mg
Bronnen
NCT02896192,NCT03746522, NCT03287960, NCT03651765, NCT03013543.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 750

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Alström heeft een prevalentie van 1-9 op de 1.000.000, een geschat aantal van 50 patiënten in Nederland. De gemiddelde overleving van een patiënt is 40 jaar. Als er uitgegaan wordt van 4/1.000.000 en de overleving de helft is van het gemiddelde. Ongeveer de helft van deze patiënten heeft overgewicht: 1/1.000.000. Dit leidt tot 17 Alström patiënten die mogelijk in aanmerking komen in Nederland. Voor Bardet-Biedl geldt ongeveer dezelfde redenering, dit komt neer op 50 patiënten in Nederland. Prader Willie heeft een prevalentie van 1 op de 25.000. Dit komt neer op 600 mogelijke patiënten in Nederland. De prevalentie van Leptine receptor deficiëntie is 1 op de 1.000.000. Ongeveer 17 patiënten in totaal. Dit geldt ook voor pro-opiomelanocortin (POMC) deficiency: 17 patiënten. Dit zal leiden tot een patiëntvolume van maximaal 750 patiënten in Nederland. Afhankelijk van de therapeutische waarde zal een deel van deze patiëntpopulatie hiervoor in aanmerking komen. Vooralsnog lijkt het grootste effect namelijk te verwachten in de LEPR en POMC groep. Het is mogelijk dat andere indicaties afvallen.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee
Bronnen
Clinicaltrials.gov, AdisInsight

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.