Siponimod

Active substance Siponimod
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen New medicine (specialité)
Main indication Multiple sclerosis
Extended indication Mayzent is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte gedefinieerd door exacerbaties (relapses, schubs, opstoten) of kenmerken van ontstekingsactiviteit aangetoond door beeldvormende technieken

Product

Proprietary name Mayzent
Manufacturer Novartis
Mechanism of action Receptor antagonist
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Tablet
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Siponimod is een fingosine 1-fosfaatreceptor modulator. Siponimod bindt selectief aan twee van de vijf receptoren voor S1P (grijpt aan op de S1P 1 en S1P 5 receptoren). Door zich als functionele antagonist van de S1P-receptor-1 op de lymfocyten te gedragen, zorgt siponimod ervoor dat lymfocyten niet meer weg kunnen komen uit de lymfeknopen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date October 2018
Expected Registration January 2020
Orphan drug No
Registration phase Registered
Additional comments Positieve CHMP-opinie in november 2019. EUnetHTA heeft een beoordeling gedaan voor deze indicatie (PTJA08). Geregistreerd in januari 2020.

Therapeutic value

Current treatment options MS middelen geregistreerd voor SPMS
Therapeutic value Potential equal value
Substantiation De EMA heeft siponimod geregistreerd voor een subgroep van de EXPAND-studie en nadrukkelijk niet voor SPMS patiënten zonder relapse of ontstekingsactiviteit op MRI. De conclusie van de EUnetHTA beoordeling: in indirecte vergelijking van siponimod met interferon beta was er geen statistisch significant verschil in ziekteprogressie of in 'relapse rate' (lage kwaliteit van bewijs). Volgens de EUnetHTA beoordeling is een indirecte vergelijking van siponimod met andere in Europa toegepaste middelen bij actieve SPMS als cladirbine, fingolimod, natalizumab niet mogelijk. Siponimod lijkt op dit moment niet superieur te zijn ten opzicht van bestaande middelen. Ook niet als men kijkt naar de gemelde bijwerkingen. Het gebruik van siponimod leidt bijvoorbeeld in 1,8% tot macula-oedeem ten opzichte van 0,5% bij fingolimod.
Duration of treatment Not found
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 1 mg - 2 mg
References NCT01665144
Additional comments 1mg of 2 mg onderhoudsdosering na dosistitratie

Expected patient volume per year

Patient volume

< 2,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Hersenstichting, Nationaal MS fonds.
Additional comments In Nederland komt MS voor bij ongeveer 1 op de 1.000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met MS. Ongeveer 40% van alle mensen met MS heeft de Secundair Progressieve MS variant. Van de ongeveer 7.000 SPMS patiënten in Nederland valt de ruime meerderheid buiten / boven de onderzochte EDSS categorie (3-6.5) of heeft een leeftijd boven de 60. Naar schatting komen maximaal 2.000 patiënten in aanmerking voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

Cost 20,000 - 22,000
References Taxe/z-index
Additional comments De prijs van siponimod zal naar verwachting in de zelfde prijsklasse komen te liggen als fingolimod, ook al is dit geregistreerd voor RRMS in plaats van SPMS. De prijs voor een fingolimod capsule van 0,5mg betreft €66,01, inname 1x per dag, dus zo'n €24.000 per patiënt per jaar. In 2017 is er zo'n €18.300 per patiënt per jaar gespendeerd aan fingolimod.

Potential total cost per year

Total cost

42,000,000

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension No
References clinicaltrials.gov
Additional comments geen fase III studies voor andere indicaties dan in de Horizonscan

Other information

There is currently no futher information available.