Siponimod

Werkzame stof
Siponimod
Domein
Neurologische aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Multiple sclerose
Uitgebreide indicatie
Mayzent is geïndiceerd voor de behandeling van volwassen patiënten met secundaire progressieve multiple sclerose (SPMS) met actieve ziekte gedefinieerd door exacerbaties (relapses, schubs, opstoten) of kenmerken van ontstekingsactiviteit aangetoond door beeldvormende technieken

1. Product

Merknaam
Mayzent
Fabrikant
Novartis
Werkingsmechanisme
Receptorantagonist
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Siponimod is een fingosine 1-fosfaatreceptor modulator. Siponimod bindt selectief aan twee van de vijf receptoren voor S1P (grijpt aan op de S1P 1 en S1P 5 receptoren). Door zich als functionele antagonist van de S1P-receptor-1 op de lymfocyten te gedragen, zorgt siponimod ervoor dat lymfocyten niet meer weg kunnen komen uit de lymfeknopen.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
Oktober 2018
Verwachte registratie
Januari 2020
Weesgeneesmiddel
Nee
Registratiefase
Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen
Positieve CHMP-opinie in november 2019. EUnetHTA heeft een beoordeling gedaan voor deze indicatie (PTJA08). Geregistreerd in januari 2020.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
MS middelen geregistreerd voor SPMS
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De EMA heeft siponimod geregistreerd voor een subgroep van de EXPAND-studie en nadrukkelijk niet voor SPMS patiënten zonder relapse of ontstekingsactiviteit op MRI. De conclusie van de EUnetHTA beoordeling: in indirecte vergelijking van siponimod met interferon beta was er geen statistisch significant verschil in ziekteprogressie of in 'relapse rate' (lage kwaliteit van bewijs). Volgens de EUnetHTA beoordeling is een indirecte vergelijking van siponimod met andere in Europa toegepaste middelen bij actieve SPMS als cladirbine, fingolimod, natalizumab niet mogelijk. Siponimod lijkt op dit moment niet superieur te zijn ten opzicht van bestaande middelen. Ook niet als men kijkt naar de gemelde bijwerkingen. Het gebruik van siponimod leidt bijvoorbeeld in 1,8% tot macula-oedeem ten opzichte van 0,5% bij fingolimod.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per dag
Dosis per toediening
1 mg - 2 mg
Bronnen
NCT01665144
Aanvullende opmerkingen
1mg of 2 mg onderhoudsdosering na dosistitratie

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 2.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Hersenstichting, Nationaal MS fonds.
Aanvullende opmerkingen
In Nederland komt MS voor bij ongeveer 1 op de 1.000 inwoners. Nederland telt dus ongeveer 17.000 mensen met MS. Ongeveer 40% van alle mensen met MS heeft de Secundair Progressieve MS variant. Van de ongeveer 7.000 SPMS patiënten in Nederland valt de ruime meerderheid buiten / boven de onderzochte EDSS categorie (3-6.5) of heeft een leeftijd boven de 60. Naar schatting komen maximaal 2.000 patiënten in aanmerking voor deze behandeling.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
20.000 - 22.000
Bronnen
Taxe/z-index
Aanvullende opmerkingen
De prijs van siponimod zal naar verwachting in de zelfde prijsklasse komen te liggen als fingolimod, ook al is dit geregistreerd voor RRMS in plaats van SPMS. De prijs voor een fingolimod capsule van 0,5mg betreft €66,01, inname 1x per dag, dus zo'n €24.000 per patiënt per jaar. In 2017 is er zo'n €18.300 per patiënt per jaar gespendeerd aan fingolimod.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

42.000.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
clinicaltrials.gov
Aanvullende opmerkingen
geen fase III studies voor andere indicaties dan in de Horizonscan

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.