Sirolimus Stofnaam SirolimusDomein Longziekten algemeenHoofdindicatie Long overigUitgebreide indicatie Lymphangioleiomyomatosis (LAM) 1. Product Toedieningsweg OraalToedieningsvorm TabletBekostigingskader Extramuraal (GVS)Aanvullende opmerkingen mTOR remmer 2. Registratie Registratieroute Centraal (EMA)Bijzonderheid Indicatie-uitbreidingVerwachte registratie Augustus 2018Weesgeneesmiddel JaFase registratie Registratieaanvraag in behandelingAanvullende opmerkingen FDA heeft sirolimus voor indicatie LAM op 28 mei 2015 goedgekeurd. Sectie Interstitiele Longziekten (SIL) van de NVALT is van mening dat sirolimus geindiceerd is bij lymfangioleiomyomatose (LAM) met abnormale (FEV1 <70%pred) of dalende longfunctie; in de loop van 2018 verschijnt hierover een zogenaamd 'Standpunt LAM'. 3. Therapeutische waarde en behandelschema Therapeutische waarde Geen oordeel Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket. Onderbouwing Internationale richtlijnen en standpunt LAM NVALT.Behandelduur Niet gevondenDosering per toediening 1-2 mg/dagBronnen McCormack et al. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2016; 194(6): September 15; Gupta et al. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2017 Nov 15;196(10):1337-1348; McCormack et al. N Engl J Med 2011;364(17):1595-606; Ando et al. Respiratory Investigation 2013;51:175-83.; Taveira-DaSilva et al. Ann Intern Med 2011;154(12):797-805; Neurohr et al. Respir Res 2011;12:66.; Barrera P et al. AnnalsATS 2013;10(4): 408-409.; Moua et al. Am J Respir Crit Care Med 2012;186(4):389-90.; Ohara et al. Ann Thorac Surg 2008;86:e7-8. 4. Verwacht patiëntvolume per jaar Patiëntvolume < 80 Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld. Bronnen Struik et al. Expert Opinion on Orphan Drugs 2015;3(4):393-401. 5. Verwachte kosten per patiënt per jaar Kosten € 2.500Bronnen Medicijnkosten.nl, GIP-databank.Aanvullende opmerkingen Sirolimus tablet 1 mg € 4,44 en 2 mg € 8,66. Kosten per patiënt per jaar €2.441 in 2016 voor een andere indicatie; profylaxe van orgaanafstoting na niertransplantatie. 6. Mogelijke totale kosten per jaar Totale kosten € 200.000 Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar. 7. Off-label gebruik Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik. 8. Indicatieuitbreiding(en) Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen. 9. Overige informatie Er is op dit moment geen overige informatie. Scroll naar boven