Sirolimus

Stofnaam
Sirolimus
Domein
Longziekten algemeen
Hoofdindicatie
Long overig
Uitgebreide indicatie
Lymphangioleiomyomatosis (LAM)

1. Product

Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Tablet
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
mTOR remmer

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Bijzonderheid
Indicatie-uitbreiding
Verwachte registratie
Augustus 2018
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Registratieaanvraag in behandeling
Aanvullende opmerkingen
FDA heeft sirolimus voor indicatie LAM op 28 mei 2015 goedgekeurd. Sectie Interstitiele Longziekten (SIL) van de NVALT is van mening dat sirolimus geindiceerd is bij lymfangioleiomyomatose (LAM) met abnormale (FEV1 <70%pred) of dalende longfunctie; in de loop van 2018 verschijnt hierover een zogenaamd 'Standpunt LAM'.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Internationale richtlijnen en standpunt LAM NVALT.
Behandelduur
Niet gevonden
Dosering per toediening
1-2 mg/dag
Bronnen
McCormack et al. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2016; 194(6): September 15; Gupta et al. American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine 2017 Nov 15;196(10):1337-1348; McCormack et al. N Engl J Med 2011;364(17):1595-606; Ando et al. Respiratory Investigation 2013;51:175-83.; Taveira-DaSilva et al. Ann Intern Med 2011;154(12):797-805; Neurohr et al. Respir Res 2011;12:66.; Barrera P et al. AnnalsATS 2013;10(4): 408-409.; Moua et al. Am J Respir Crit Care Med 2012;186(4):389-90.; Ohara et al. Ann Thorac Surg 2008;86:e7-8.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 80

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Struik et al. Expert Opinion on Orphan Drugs 2015;3(4):393-401.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
€ 2.500
Bronnen
Medicijnkosten.nl, GIP-databank.
Aanvullende opmerkingen
Sirolimus tablet 1 mg € 4,44 en 2 mg € 8,66. Kosten per patiënt per jaar €2.441 in 2016 voor een andere indicatie; profylaxe van orgaanafstoting na niertransplantatie.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

€ 200.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.