Extended indication Treatment of non ketotic hyperglycinemia, urea cycle disorders including carbamoyl-phosphate synthas
Therapeutic value Possible equal value
Total cost 3,360,000.00
Registration phase Withdrawn

Product

Active substance Sodium benzoate
Domain Metabolism and Endocrinology
Main indication Metabolic diseases
Extended indication Treatment of non ketotic hyperglycinemia, urea cycle disorders including carbamoyl-phosphate synthase-1 deficiency, ornithine transcarbamylase deficiency, citrullinaemia type 1, argininosuccinic aciduria, hyperargininaemia, n-acetylglutamate synthase deficiency, ornithine translocase deficiency and lysinuric protein intolerance
Proprietary name Prohippur
Manufacturer lucane
Route of administration Oral
Therapeutical formulation Granulate
Budgetting framework Extramural (GVS)
Centre of expertise Alle academische centra met uitzondering van LUMC.
Additional remarks De verwachte meerwaarde van de investeringen van de farmaceut zijn waarschijnlijk zeer beperkt wat slechts een minimale prijsverhoging ten opzichte van het generieke product rechtvaardigt. Het gevaar is waarschijnlijk dat het generieke product met de komst van het merkmiddel niet meer voorgeschreven mag worden voor deze indicatie. Als het als Oprhan drug is geregistreerd is er marktexclusiviteit. Mogelijk mag natriumbenzoaat alleen vergoed worden als het binnen de juiste orphan drug indicatie wordt voorgeschreven.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Particularity New medicine
Submission date June 2017
Orphan drug Yes
Registration phase Withdrawn
Additional remarks Fabrikant heeft de registratieaanvraag ingetrokken. CHMP: "the company stated that it needed more time to prepare adequate answers to questions raised by the CHMP." Fabrikant is van plan op termijn een nieuwe registratieaanvraag in te dienen.

Therapeutic value

Current treatment options Natrium benzoaat generiek. Verder ook ammonaps (phenylbutyraat), arginine en citrulline. Nota bene: deze middelen zijn niet uitwisselbaar met natrium benzoaat.
Therapeutic value Possible equal value
Substantiation Voordeel hangt af van de uiteindelijk formulering. Mogelijk minder frequent doseren en/of betere smaak. Verder zou de fabrikant als voordeel kunnen aanvoeren, indien zij een studie heeft verricht, dat er data ten aanzien van effectiviteit beschikbaar zijn. Dat is waarschijnlijk van het generieke product niet voorhanden. Overigens is bij ontbreken van evidence in de praktijk de case van natriumbenzoaat reeds vrij sterk op mechanistisch vlak.
Duration of treatment continuous
Frequency of administration 1 times a day
Dosage per administration 100-500 mg/kg
References Eckert et al. Eur J Pharm Biopharm. 2014 Oct;88(2):455-61. doi: 10.1016/j.ejpb.2014.05.013.

Expected patient volume per year

Patient volume

28 - 140

Market share is generally not included unless otherwise stated.

Additional remarks Volgens farmaceut 5500 patiƫnten in Nederland. Ge-extrapoleerd vanuit data FDA ongeveer 400. In het Radboudumc 9 volwassenen met ureumcylcus defect. Indicaties die op orphanet worden genoemd zijn: glycine encephalopathy, arginaemia, OTC, LPI, HHS, argininosuccinic aciduria, Carbamoyl-phosphate synthetase 1 deficiency, citrullinemie type 1 , NAGS. De verwachting is dat er in Nederland ongeveer 60-80 volwassenen onder behandeling zijn en in totaal grofweg 140 patiƫnten (kinderen + volwassenen). Overigens gebruikt slechts 20% van de volwassenen natriumbenzoaat. De smaak is overigens wel een belemmering. Indien deze nieuwe registratie daar wat aan verbetert, kan het met name voor de kindergeneeskunde effect hebben.

Expected cost per patient per year

Cost 40,000.00
Additional remarks Meerkosten. Natriumbenzoaat zoals het nu wordt gebruikt kost ongeveer 2 euro per dag. Fenylbutyraat (Ammonaps) is op de markt en kost ongeveer 130 euro per dag. De verwachting is een prijs van ongeveer 100 euro per dag. Ongeveer 40000 euro per jaar. Bij 8 gebruikers dus toename op jaarbudget van 320000 euro. In 2021 dus 1,1 miljoen euro.

Potential total cost per year

Total cost

3,360,000.00

This amount gives an indication of the total cost. It is the result of the average expected patient volume times the average cost per patient. both per year.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Mogelijk bij ontregeling organische acidurie.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Alleen bij ontregeling organische acidurie. De verwachting is dat dit geen impact zal hebben op het budget.

Other information

There is currently no futher information available.