Sodium benzoate

Stofnaam
Sodium benzoate
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Hoofdindicatie
Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie
Treatment of non ketotic hyperglycinemia, urea cycle disorders including carbamoyl-phosphate synthase-1 deficiency, ornithine transcarbamylase deficiency, citrullinaemia type 1, argininosuccinic aciduria, hyperargininaemia, n-acetylglutamate synthase deficiency, ornithine translocase deficiency and lysinuric protein intolerance

1. Product

Merknaam
Prohippur
Fabrikant
Lucane
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Granulaat
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Expertisecentrum
Alle academische centra met uitzondering van LUMC.
Aanvullende opmerkingen
De verwachte meerwaarde van de investeringen van de farmaceut zijn waarschijnlijk zeer beperkt wat slechts een minimale prijsverhoging ten opzichte van het generieke product rechtvaardigt. Het gevaar is waarschijnlijk dat het generieke product met de komst van het merkmiddel niet meer voorgeschreven mag worden voor deze indicatie. Als het als Oprhan drug is geregistreerd is er marktexclusiviteit. Mogelijk mag natriumbenzoaat alleen vergoed worden als het binnen de juiste orphan drug indicatie wordt voorgeschreven.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Bijzonderheid
Nieuw geneesmiddel
Datum indiening
Juni 2017
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Teruggetrokken
Aanvullende opmerkingen
Fabrikant heeft de registratieaanvraag ingetrokken. CHMP: "the company stated that it needed more time to prepare adequate answers to questions raised by the CHMP." Fabrikant is van plan op termijn een nieuwe registratieaanvraag in te dienen.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
Natrium benzoaat generiek. Verder ook ammonaps (phenylbutyraat), arginine en citrulline. Nota bene: deze middelen zijn niet uitwisselbaar met natrium benzoaat.
Therapeutische waarde

Mogelijke gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
Voordeel hangt af van de uiteindelijk formulering. Mogelijk minder frequent doseren en/of betere smaak. Verder zou de fabrikant als voordeel kunnen aanvoeren, indien zij een studie heeft verricht, dat er data ten aanzien van effectiviteit beschikbaar zijn. Dat is waarschijnlijk van het generieke product niet voorhanden. Overigens is bij ontbreken van evidence in de praktijk de case van natriumbenzoaat reeds vrij sterk op mechanistisch vlak.
Behandelduur
doorlopend
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
100-500 mg/kg
Bronnen
Eckert et al. Eur J Pharm Biopharm. 2014 Oct;88(2):455-61. doi: 10.1016/j.ejpb.2014.05.013.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

28 - 140

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Aanvullende opmerkingen
Volgens farmaceut 5500 patiënten in Nederland. Ge-extrapoleerd vanuit data FDA ongeveer 400. In het Radboudumc 9 volwassenen met ureumcylcus defect. Indicaties die op orphanet worden genoemd zijn: glycine encephalopathy, arginaemia, OTC, LPI, HHS, argininosuccinic aciduria, Carbamoyl-phosphate synthetase 1 deficiency, citrullinemie type 1 , NAGS. De verwachting is dat er in Nederland ongeveer 60-80 volwassenen onder behandeling zijn en in totaal grofweg 140 patiënten (kinderen + volwassenen). Overigens gebruikt slechts 20% van de volwassenen natriumbenzoaat. De smaak is overigens wel een belemmering. Indien deze nieuwe registratie daar wat aan verbetert, kan het met name voor de kindergeneeskunde effect hebben.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
40.000
Aanvullende opmerkingen
Meerkosten. Natriumbenzoaat zoals het nu wordt gebruikt kost ongeveer 2 euro per dag. Fenylbutyraat (Ammonaps) is op de markt en kost ongeveer 130 euro per dag. De verwachting is een prijs van ongeveer 100 euro per dag. Ongeveer 40000 euro per jaar. Bij 8 gebruikers dus toename op jaarbudget van 320000 euro. In 2021 dus 1,1 miljoen euro.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

3.360.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Mogelijk bij ontregeling organische acidurie.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Ja
Indicatieuitbreidingen
Alleen bij ontregeling organische acidurie. De verwachting is dat dit geen impact zal hebben op het budget.

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven