Extended indication Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
Therapeutic value No estimate possible yet
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Sodium phenylbutyrate/tauroursodeoxycholic acid
Domain Neurological disorders
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication ALS
Extended indication Amyotrofische Laterale Sclerose (ALS).
Manufacturer Amylyx
Route of administration Oral
Budgetting framework Extramural (GVS)
Additional comments Fenylbutyraat en tauroursodeoxycholic zuur gaan celsterfte van zenuwcellen tegen.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Submission date January 2022
Expected Registration April 2023
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional comments De fabrikant heeft in een persbericht aangegeven dat indiening was gepland voor het vierde kwartaal van 2021.

Therapeutic value

Current treatment options Riluzol
Therapeutic value No estimate possible yet
Substantiation Fase 2 studie resultaten laat positieve resultaten in het functioneren zien ten opzichte van placebo (1). Grote fase 3-studie (n=600) gestart eind 2021 (2). Deze internationale studie zal meer duidelijkheid moeten geven over therapeutische waarde en plaats in de behandeling (3).
Frequency of administration 2 times a day
References Paganoni et al., (2021) N Engl J Med 2020; 383:919-930 (Fase 2, NCT03127514) (1); PHOENIX studie-opzet (Fase 3, NCT05021536) (2); Expert opinie (3)

Expected patient volume per year

Patient volume

1,500

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References Stichting ALS Nederland
Additional comments In Nederland leven gemiddeld 1.500 mensen met ALS. Mogelijk komt een deel hiervan in aanmerking voor deze behandeling. Momenteel is er nog te weinig bekend over de therapeutische waarde en de plaats van het middel in de behandeling bij dit indicatiegebied om een betere inschatting te kunnen maken. Jaarlijks komen er ± 500 bij en overlijden er ± 500, waardoor het aantal stabiel blijft.

Expected cost per patient per year

Additional comments Er is op dit moment nog niets bekend over de kosten of het prijsbeleid van AMX-0035. Het middel is nog nergens op de markt toegelaten. Een registratie-aanvraag is in het derde kwartaal van 2021 ingediend bij Health Canada en indiening van de aanvraag bij de FDA wordt voor eind 2021 verwacht. Gezien de klinische data tot dusver, mag worden verwacht dat het middel na toelating en vergoeding als ‘standard of care’ bij een groot deel van de patiënten met ALS zal worden ingezet. Gezien de beperkte omvang van deze populatie zal dit naar verwachting niet veel meer dan ± 1.000 patiënten betreffen.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.