Somapacitan

Werkzame stof
Somapacitan
Domein
Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hormonale aandoeningen
Uitgebreide indicatie
Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children

1. Product

Fabrikant
Novo Nordisk
Werkingsmechanisme
Receptoragonist
Toedieningsweg
Subcutaan
Toedieningsvorm
Injectie
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen
Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Type traject
Normaal traject
Indieningsdatum
September 2019
Verwachte registratie
Oktober 2020
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Registratieaanvraag in behandeling

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen zal zijn, aangezien daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Het voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Behandelduur
Niet gevonden
Toedingsfrequentie
1 maal per week
Bronnen
NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Vektis
Aanvullende opmerkingen
Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data is bekend dat Somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5.000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen gaat zijn, omdat daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Als registratie bij kinderen rond is zullen waarschijnlijk de kinderen met GH deficiëntie als eerste over gaan. Tegen die tijd komen mogelijk anderen ook met een vorm van langwerkend GH (bijvoorbeeld TransCon).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Off-label gebruik
Ja
Indicaties off-label gebruik
Kinderen

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Nee
Bronnen
AdisInsight, clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.