Somapacitan

Extended indication	Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Therapeutic value	No judgement
Registration phase	Registration application pending

Product

Active substance	Somapacitan
Domain	Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Hormonal disorders
Extended indication	Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Manufacturer	Novo Nordisk
Mechanism of action	Receptor agonist
Route of administration	Subcutaneous
Therapeutical formulation	Injection
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Additional remarks	Somatotropin receptor agonists

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Type of trajectory	Normal trajectory
Submission date	September 2019
Expected Registration	October 2020
Orphan drug	Yes
Registration phase	Registration application pending

Therapeutic value

Current treatment options	somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutic value	No judgement
Substantiation	Voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Frequency of administration	1 times a week
References	NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939

Expected patient volume per year

Patient volume	< 5,000 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG)
Additional remarks	Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data zien wij dat Somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Patient volume

< 5,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG)

Additional remarks

Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, o.b.v. indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data zien wij dat Somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	No
References	AdisInsight, clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.