Expand all sections

Somapacitan

Extended indication Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Therapeutic value No judgement
Registration phase Registration application pending

Product

Active substance Somapacitan
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hormonal disorders
Extended indication Growth hormone deficiency in adults and pre-pubertal children
Manufacturer Novo Nordisk
Mechanism of action Receptor agonist
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional remarks Somatotropin receptor agonist, het humane GH molecuul is op één aminozuurpositie gewijzigd en geconjugeerd met een vetzuur, waardoor een reversibele binding ontstaat aan albumine. Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date September 2019
Expected Registration February 2021
Orphan drug Yes
Registration phase Registration application pending
Additional remarks De fabrikant geeft aan dat registratie waarschijnlijk begin 2021 plaats zal vinden.

Therapeutic value

Current treatment options Somatropine, in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutic value No judgement
Substantiation De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen zal zijn, aangezien daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Het voordeel aan dit geneesmiddel is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige behandelopties, die dagelijks toegediend moeten worden. Lange termijn effecten zijn echter nog onbekend, met name van de grotere variatie in IGF-1 met vooral hogere piekwaarden is het de vraag of dat nadelig is op langere termijn (bijvoorbeeld bij patiënten met oncologische voorgeschiedenis). TransCon Growth Hormone zal tevens binnenkort op de markt komen en een wekelijkse toedieningsfrequentie hebben. Het bijwerkingsprofiel van deze twee middelen kan wel verschillen.
Frequency of administration 1 times a week
References NCT03811535, NCT02229851, NCT02382939

Expected patient volume per year

Patient volume

< 5,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Vektis
Additional remarks Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Voor de behandeling van groeihormoondeficientie bij volwassenen is geen landelijke registratie. Op basis van Vektis data is bekend dat somatropine op jaarbasis bij groeihormoondeficiëntie bij zo'n 5.000 personen wordt voorgeschreven (volwassenen en kinderen). Een deel van de kinderen en volwassen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. De verwachting is dat registratie in eerste instantie voor volwassenen gaat zijn, omdat daar inmiddels voldoende data voor registratie zijn. Als registratie bij kinderen rond is zullen waarschijnlijk de kinderen met GH deficiëntie als eerste over gaan. Tegen die tijd komen mogelijk anderen ook met een vorm van langwerkend GH (bijvoorbeeld TransCon).

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use Yes
Indications off label use Kinderen

Indication extension

Indication extension No
References AdisInsight, clinicaltrials.gov

Other information

There is currently no futher information available.