Expand all sections

Somatrogon

Extended indication Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insuf
Therapeutic value No judgement
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Somatrogon
Domain Metabolism and Endocrinology
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Hormonal disorders
Extended indication Somatrogon is indicated for the long-term treatment of children with growth disturbance due to insufficient secretion of growth hormone
Manufacturer Pfizer
Mechanism of action Hormonal therapy
Route of administration Subcutaneous
Therapeutical formulation Injection
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Additional comments Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties)

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date April 2021
Expected Registration April 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant verwacht indiening 1e helft 2021 en registratie 1e helft 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutic value No judgement
Substantiation Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen.
Duration of treatment Average year / years
Frequency of administration 1 times a week
Dosage per administration Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie
References "J Endocr Soc. 2020 May 8; 4(Suppl 1): OR10-06. Published online 2020 May 8. doi: 10.1210/jendso/bvaa046.1279"
Additional comments De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog.

Expected patient volume per year

Patient volume

< 1,000

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References Gezondheidsplein; Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); CBS
Additional comments Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een lang-werkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een lang-werkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficientie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficientie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Expected cost per patient per year

References Fabrikant
Additional comments De prijs wordt (mede) vastgesteld op basis van de therapeutische waarde ten opzichte van andere beschikbare GH therapieën. Hierbij zal rekening worden gehouden met de prijzen van huidige beschikbare GH behandelingen. Langwerkend (wekelijks) GH zal de behandeling van dagelijkse groeihormoon injecties substituren.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

There is currently nothing known about indication extensions.

Other information

There is currently no futher information available.