Uitgebreide indicatie Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeis
Therapeutische waarde Mogelijk gelijke waarde
Registratiefase Geregistreerd

Product

Werkzame stof Somatrogon
Domein Stofwisseling en Endocrinologie
Reden van opname Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie Stofwisselingsziekten
Uitgebreide indicatie Ngenla is geïndiceerd voor de behandeling van kinderen en adolescenten vanaf 3 jaar met een groeistoornis als gevolg van onvoldoende secretie van groeihormoon.
Merknaam Ngenla
Fabrikant Pfizer
Portfoliohouder Pfizer
Werkingsmechanisme Hormonale therapie
Toedieningsweg Subcutaan
Toedieningsvorm Injectie
Bekostigingskader Intramuraal (MSZ)
Aanvullende opmerkingen Nieuwe moleculaire vorm van humaan groeihormoon. Somatrogon bevat de bestaande aminozuursequentie van hGH en drie kopieën carboxy-terminaal peptide (CTP). Hiermee wordt de halfwaardetijd verlengd en is wekelijkse subcutane injectie mogelijk (nu nog dagelijkse injecties).

Registratie

Registratieroute Centraal (EMA)
Type traject Normaal traject
ATMP Nee
Indieningsdatum Februari 2021
Verwachte registratie Februari 2022
Weesgeneesmiddel Ja
Registratiefase Geregistreerd
Aanvullende opmerkingen Marktautorisatie 14 februari 2022

Therapeutische waarde

Huidige behandelopties Dagelijkse somatropine injecties en in de toekomst TransCon Growth Hormone
Therapeutische waarde

Mogelijk gelijke waarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing Het voordeel van somatrogon is de wekelijkse toedieningsfrequentie ten opzichte van de huidige dagelijkse opties. Er wordt verwacht dat de effectiviteit vergelijkbaar is met de dagelijkse varianten. TransCon Growth Hormone met een wekelijkse toedieningsfrequentie zal ook binnenkort beschikbaar komen voor kinderen. Daarnaast vindt registratie van somapacitan in 2020 plaats. De verwachting is dat somapacitan eerst enkel voor volwassenen beschikbaar zal komen.
Behandelduur Gemiddeld 8 jaar/jaren
Toedieningsfrequentie 1 maal per week
Dosis per toediening Startdosering 0.66mg/kg/wk per injectie
Bronnen J Clin Endocrinol Metab 2022 Jun 16;107(7):e2717-e2728
Aanvullende opmerkingen De behandelduur komt overeen met de behandelduur van de dagelijkse injecties. Het starten en stoppen van de behandeling wordt beoordeeld door de kinderarts-endocrinoloog. De aanbevolen dosis is 0,66 mg/kg lichaamsgewicht per week. De benodigde eenheden per week en jaar zijn afhankelijk van het gewicht van de patiënt. De benodigde dosis voor een kind met een gewicht van 33kg (gemiddeld gewicht kinderen tussen 8-12 jaar) bedraagt per week: 33 kg x 0,66mg = 21,78mg. De totale dosering per jaar bedraagt 52,18 weken x 21,78mg = 1.136,48mg.

Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

< 1.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen Landelijke Registratie Groeihormoon (LRG); Behandeladvies adviesgroep groeihormoon Landelijke Registratie Groeihormoonbehandeling bij kinderen van de Stichting Kind en Groei Behandeladvies behandeling met langwerkend groeihormoon Addendum bij de richtlijn groeihormoonbehandeling kinderen in Nederland ; nadere informatie via de Adviesgroep Groeihormoon via https://www.nvk.nl/over-nvk/gremia/secties/over-deze-sectie?groupid=48463876
Aanvullende opmerkingen Kinderen met groeihormoondeficiëntie worden altijd behandeld, anders groeien ze niet of extreem slecht, dus bij de kinderen zal er geen sprake zijn van meer groeihormoongebruik indien er een langwerkend groeihormoon beschikbaar komt. Vele kinderen met groeihormoondeficiëntie krijgen nu elke dag een injectie gedurende hun gehele jeugd, vaak vanaf zeer jonge leeftijd. De verwachting is dat veel ouders van kinderen met groeihormoondeficiëntie zullen kiezen voor een langwerkend groeihormoon indien voldoende is bewezen dat het effectief en veilig is. Het totale aantal kinderen met groeihormoon behandeling, op basis van indicaties groeihormoondeficiëntie, Turner syndroom, nierinsufficiëntie en SGA(Small for Gestational Age) bedraagt stabiel ongeveer 2.350. Het aantal kinderen dat een groeihormoon ontvangt op basis van de indicatie groeihormoondeficiëntie is 1.150 en is al jarenlang stabiel. Een deel van de kinderen zal uiteindelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. Het te verwachten gebruik is sterk afhankelijk van prijsstelling en vergoedingsstatus. Er wordt verwacht dat er uiteindelijk 1.000 kinderen in aanmerking zullen komen voor deze behandeling.

Verwachte kosten per patiënt per jaar

Bronnen Fabrikant
Aanvullende opmerkingen De effectiviteit van de behandeling met somatrogon wekelijkse groeihormoon injecties is non-inferieur aan de behandeling met Genotropin dagelijkse groeihormoon injecties bij kinderen met groeihormoon-deficiëntie. De somatrogon prijs is nog niet bekend en zal in de tweede helft van 2022 worden gepubliceerd. De prijs per patiënt per jaar zal vergelijkbaar zijn aan de prijs per patiënt per jaar van de huidige beschikbare dagelijkse groeihormoon-behandelingen.

Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

Indicatieuitbreiding

Er is op dit moment niets bekend over indicatieuitbreidingen.

Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.