Extended indication

Focal Segmental Glomerulosclerosis

Therapeutic value

No estimate possible yet

Registration phase

Clinical trials

Product

Active substance

Sparsentan

Domain

Metabolism and Endocrinology

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Metabolic diseases

Extended indication

Focal Segmental Glomerulosclerosis

Manufacturer

Vifor

Mechanism of action

Receptor antagonist

Route of administration

Oral

Therapeutical formulation

Tablet

Budgetting framework

Extramural (GVS)

Additional comments
Vifor pharma zal sparsentan vermarkten in Europa.  Werkingsmechanisme: Angiotensin type 1 receptor antagonists; Endothelin A receptor antagonists

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

ATMP

No

Submission date

2022

Expected Registration

2023

Orphan drug

Yes

Registration phase

Clinical trials

Therapeutic value

Current treatment options

Irbesartan

Therapeutic value

No estimate possible yet

Substantiation

In de fase 2 studie werd een significante daling van de proteïnurie en meer part remissies dan met irbesartan waargenomen. De resultaten van de fase 3 studie zijn nog niet bekend. Indien deze resultaten goed zijn zal het de voorkeur boven irbesartan krijgen.

Frequency of administration

1 times a day

Dosage per administration

400 - 800 mg

References
NCT03493685 (DUPLEX)

Expected patient volume per year

Patient volume

< 153

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
VSOP, NHG
Additional comments
Het is onduidelijk hoe groot de prevalente groep personen is die hiervoor in aanmerking zou komen. Wel zijn er duidelijke gegevens over de incidentie terug te vinden.

Nefrotisch Syndroom behoort tot de zeldzame aandoeningen (≤ 5 per 10.000 inwoners). De
incidentie bij volwassenen is 3 per 100.000 volwassenen per jaar. Per jaar wordt bij ongeveer 500
volwassenen NS vastgesteld. Bij volwassenen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 25% van de gevallen de oorzaak van NS ( dit zou dus gaan om zo'n 125 patiënten.
De incidentie van NS bij kinderen is 1.52 per 100.000 kinderen/jaar. In Nederland wordt het NS jaarlijks bij gemiddeld 57 kinderen vastgesteld. Bij kinderen is FSGS (focale segmentale glomerulosclerose) in 9.5% van de gevallen de oorzaak van NS (dit zou dus gaan om zo'n 5 of 6 patiënten). Het is nog de vraag of alleen patiënten met primaire FSGS zijn geïncludeerd. Wij verstaan onder deze groep meestal patiënten met FSGS en een nefrotisch syndroom. De studie includeerde patiënten met een proteïnurie >1g/10mmol kreatinine. Dit betekent wel dat de prevalente groep groter wordt. Een studie van Tiebosch et al Kidney Int 1987 toonde een incidentie van 9 per miljoen per jaar voor biopt bewezen FSGS met een nefrotisch syndroom of chronische proteïnurie (hoeveelheid niet gedefinieerd). Jaarlijks komen er mogelijk zo'n 153 patiënten in totaal voor deze behandeling in aanmerking op basis van incidentie cijfers. Indien sparsentan ook voor secundaire FSGS patiënten beschikbaar komt zal het patiëntvolume vele malen hoger uitvallen.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension

Yes

Indication extensions

IgA nephropathy (fase 3),

References
Adis Insight

Other information

There is currently no futher information available.