Sutimlimab

Extended indication	Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen
Therapeutic value	Possible added value
Registration phase	Clinical trials

Product

Active substance	Sutimlimab
Domain	Chronic immune diseases
Reason of inclusion	New medicine (specialité)
Main indication	Cardiovascular diseases
Extended indication	Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen
Manufacturer	Bioverativ
Mechanism of action	Complement inhibitor
Route of administration	Intravenous
Therapeutical formulation	Intravenous drip
Budgetting framework	Intermural (MSZ)
Centre of expertise	Amsterdam UMC, locatie AMC (Center for hematological immune diseases Amsterdam)
Additional remarks	Complement C1s remmer.

Registration

Registration route	Centralised (EMA)
Submission date	2020
Expected Registration	2021
Orphan drug	Yes
Registration phase	Clinical trials
Additional remarks	Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie tweede helft 2021 volgens fabrikant.

Therapeutic value

Current treatment options	Er bestaan momentaal geen geregistreerde behandelingen voor CAD. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuunsuppressie: rituximab, prednison, plasmaferese etc.
Therapeutic value	Possible added value
Substantiation	De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Duration of treatment	Average 26 week / weeks
Frequency of administration	1 times every 2 weeks
Dosage per administration	Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
References	NCT03347396; Roeth A. et al., https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html
Additional remarks	Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna twee wekelijkse infusen.

Expected patient volume per year

Patient volume	35 - 50 Market share is generally not included unless otherwise stated.
References	fabrikant; Orphanet
Additional remarks	De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt 1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de CAD patienten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde CAD patienten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte.

Patient volume

35 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References

fabrikant; Orphanet

Additional remarks

De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt 1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de CAD patienten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde CAD patienten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension	Yes
Indication extensions	Patients With Primary Cold Agglutinin Disease Without a Recent History of Blood Transfusion
References	NCT03347422

Other information

There is currently no futher information available.