Extended indication

Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, b

Therapeutic value

Possible added value

Registration phase

Registration application pending

Product

Active substance

Sutimlimab

Domain

Chronic immune diseases

Reason of inclusion

New medicine (specialité)

Main indication

Other chronic immune diseases

Extended indication

Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen, bij volwassen patienten

Manufacturer

Sanofi

Mechanism of action

Complement inhibitor

Route of administration

Intravenous

Therapeutical formulation

Intravenous drip

Budgetting framework

Intermural (MSZ)

Centre of expertise

Centra aangesloten bij de AIHA werkgroep (academische centra + enkele top klinische ziekenhuizen); Amsterdam UMC (lokatie AMC) is aangewezen door de NFU als expertcentrum

Additional comments
Complement C1s remmer.

Registration

Registration route

Centralised (EMA)

Type of trajectory

Normal trajectory

ATMP

No

Submission date

October 2021

Expected Registration

November 2022

Orphan drug

Yes

Registration phase

Registration application pending

Additional comments
Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in het laatste kwartaal van 2022.

Therapeutic value

Current treatment options

Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera.

Therapeutic value

Possible added value

Substantiation

De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.

Duration of treatment

continuous

Frequency of administration

1 times every 2 weeks

Dosage per administration

Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g

References
1. Röth A. et al. Sutimlimab in Cold Agglutinin Disease, N Engl J Med 2021; 384:1323-1334 (CARDINAL studie) 
2. Röth A. et al. EHA 2021, Abstract S291, C1s-targeted inhibition of classical complement pathway by sutimlimab in cold agglutinin disease (cad): efficacy and safety results from the randomized, placebo (pbo)-controlled phase 3 cadenza study.
Additional comments
Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna eens in de twee weken een infuus.

Expected patient volume per year

Patient volume

20 - 40

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
Bylsma et al. Occurrence, thromboembolic risk, and mortality in Danish patients with cold agglutinin disease. Blood. 2019:3(20);2980-2985; Berentsen et al. Cold agglutinin disease: current challenges and future prospects. Journal of Blood Medicine. 2019:10; 93-103;
Additional comments
Prevalentie en incidentie van de totale groep CAD patiënten is op basis van de literatuur maximaal 16:1.000.000 en 1:1.000.000, respectievelijk. Slechts bij een deel van de CAD patiënten wordt de diagnose bevestigd en de verwachting is dat een beperkt deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte. Het gaat hierbij uitsluitend om primaire CAD-patiënten waarbij geen sprake is van een onderliggende aandoening. De NVvH werkgroep auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) geeft aan dat uitsluitend volwassen primaire CAD-patiënten met bewezen symptomatische anemie voor een behandeling met sutimlimab in aanmerking zouden kunnen komen. De inschatting is dat er 20 tot maximaal 40 patiënten in Nederland zullen zijn die met sutimlimab behandeld zouden kunnen worden binnen deze inclusiecriteria. Het gebruik zal mogelijk hoger kunnen uitvallen indien niet aan deze criteria vastgehouden wordt.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

Off label use

No

Indication extension

Indication extension

No

Other information

There is currently no futher information available.