Sutimlimab

Werkzame stof
Sutimlimab
Domein
Chronische immuunziekten
Reden van opname in Horizonscan Geneesmiddelen
Nieuw middel (specialité)
Hoofdindicatie
Hart- en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen

1. Product

Fabrikant
Bioverativ
Werkingsmechanisme
Complementsysteemremming
Toedieningsweg
Intraveneus
Toedieningsvorm
Infuus
Bekostigingskader
Intramuraal (MSZ)
Expertisecentrum
Amsterdam UMC, locatie AMC (Center for hematological immune diseases Amsterdam)
Aanvullende opmerkingen
Complement C1s remmer.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Indieningsdatum
2020
Verwachte registratie
2021
Weesgeneesmiddel
Ja
Registratiefase
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie tweede helft 2021 volgens fabrikant.

3. Therapeutische waarde

Huidige behandelopties
Er bestaan momentaal geen geregistreerde behandelingen voor CAD. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuunsuppressie: rituximab, prednison, plasmaferese etc.
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Behandelduur
Gemiddeld 26 week/weken
Toedingsfrequentie
1 maal per 2 weken
Dosis per toediening
Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
Bronnen
NCT03347396; Roeth A. et al., https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html
Aanvullende opmerkingen
Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna twee wekelijkse infusen.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

35 - 50

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
fabrikant; Orphanet
Aanvullende opmerkingen
De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt 1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de CAD patienten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde CAD patienten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding

Indicatieuitbreiding
Ja
Indicatieuitbreidingen
Patients With Primary Cold Agglutinin Disease Without a Recent History of Blood Transfusion
Bronnen
NCT03347422

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.