Sutimlimab

Active substance
Sutimlimab
Domain
Chronic immune diseases
Reason of inclusion in Horizonscan Geneesmiddelen
New medicine (specialité)
Main indication
Cardiovascular diseases
Extended indication
Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen

1. Product

Manufacturer
Bioverativ
Mechanism of action
Complement inhibitor
Route of administration
Intravenous
Therapeutical formulation
Intravenous drip
Budgetting framework
Intermural (MSZ)
Centre of expertise
Amsterdam UMC, locatie AMC (Center for hematological immune diseases Amsterdam)
Additional comments
Complement C1s remmer.

2. Registration

Registration route
Centralised (EMA)
Submission date
2020
Expected Registration
2021
Orphan drug
Yes
Registration phase
Clinical trials
Additional comments
Datum indiening eind 2020 en verwachte registratie tweede helft 2021 volgens fabrikant.

3. Therapeutic value

Current treatment options
Er bestaan momentaal geen geregistreerde behandelingen voor CAD. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuunsuppressie: rituximab, prednison, plasmaferese etc.
Therapeutic value
Potential added value
Substantiation
De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Duration of treatment
Average 26 week / weeks
Frequency of administration
1 times every 2 weeks
Dosage per administration
Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
References
NCT03347396; Roeth A. et al., https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html
Additional comments
Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna twee wekelijkse infusen.

4. Expected patient volume per year

Patient volume

35 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References
fabrikant; Orphanet
Additional comments
De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt 1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de CAD patienten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde CAD patienten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte.

5. Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

6. Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

7. Off label use

There is currently nothing known about off label use.

8. Indication extension

Indication extension
Yes
Indication extensions
Patients With Primary Cold Agglutinin Disease Without a Recent History of Blood Transfusion
References
NCT03347422

9. Other information

There is currently no futher information available.