Sutimlimab
Active substance

Sutimlimab
Domain

Chronic immune diseases
Reason of inclusion

New medicine (specialité)
Main indication

Cardiovascular diseases
Extended indication 
Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen

Product
Manufacturer

Sanofi
Mechanism of action

Complement inhibitor
Route of administration

Intravenous
Therapeutical formulation

Intravenous drip
Budgetting framework

Intermural (MSZ)
Centre of expertise

Amsterdam UMC, locatie AMC (Center for hematological immune diseases Amsterdam)
Additional comments 
Complement C1s remmer.

Registration
Registration route

Centralised (EMA)
Submission date

2021
Expected Registration

2022
Orphan drug

Yes
Registration phase

Clinical trials
Additional comments 
Fabrikant verwacht indiening in de eerste helft van 2021 en verwacht registratie in de eerste helft 2022.

Therapeutic value
Current treatment options

Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor CAD. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera.
Therapeutic value

Potential added value
Substantiation

De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere Hb waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Duration of treatment

Average 26 week / weeks
Frequency of administration

1 times every 2 weeks
Dosage per administration

Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
References 
NCT03347396; Roeth A. et al., https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html
Additional comments 
Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna twee wekelijkse infusen.

Expected patient volume per year
Patient volume

35 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.
References 
fabrikant; Orphanet
Additional comments 
De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt  1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17 tot 153 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de CAD patiënten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde CAD patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension
Indication extension

Yes
Indication extensions

Patients With Primary Cold Agglutinin Disease Without a Recent History of Blood Transfusion
References 
NCT03347422

Other information

There is currently no futher information available.