Extended indication Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen
Therapeutic value Possible added value
Registration phase Clinical trials

Product

Active substance Sutimlimab
Domain Chronic immune diseases
Reason of inclusion New medicine (specialité)
Main indication Cardiovascular diseases
Extended indication Cold agglutinin disease (CAD), ofwel Auto-immuun hemolytische anemie (AIHA) met koude antistoffen
Manufacturer Sanofi
Mechanism of action Complement inhibitor
Route of administration Intravenous
Therapeutical formulation Intravenous drip
Budgetting framework Intermural (MSZ)
Centre of expertise Amsterdam UMC, locatie AMC (Center for hematological immune diseases Amsterdam)
Additional comments Complement C1s remmer.

Registration

Registration route Centralised (EMA)
Type of trajectory Normal trajectory
Submission date October 2021
Expected Registration October 2022
Orphan drug Yes
Registration phase Clinical trials
Additional comments Fabrikant verwacht indiening in de tweede helft van 2021 en verwacht registratie in de tweede helft 2022.

Therapeutic value

Current treatment options Er bestaan momenteel geen geregistreerde behandelingen voor Cold Agglutinin Disease. Huidige behandelopties berusten op bloedtransfusie en algemene immuun suppressie: rituximab, prednison, plasmaferese et cetera.
Therapeutic value Possible added value
Substantiation De verwachting is dat sutimlimab door middel klassieke complement remming zal zorgen voor hogere HB waarden van de patiënt en minder bloedtransfusies.
Duration of treatment Average 26 week / weeks
Frequency of administration 1 times every 2 weeks
Dosage per administration Lichaamsgewicht <75 kg 6.5 g en lichaamsgewicht ≥75 kg 7.5 g
References NCT03347396; Roeth A. et al., https://ash.confex.com/ash/2019/webprogram/Paper132490.html
Additional comments Sutimlimab behandeling wordt gestart met toedieningen op dag 0 en 7 en daarna twee wekelijkse infusen.

Expected patient volume per year

Patient volume

35 - 50

Market share is generally not included unless otherwise stated.

References fabrikant; Orphanet
Additional comments De prevalentie van Cold Agglutinin Disease bedraagt 1-9 op de 1.000.000. In Nederland zou dit betekenen dat 17-53 patiënten mogelijk in aanmerking komen voor deze behandeling. De fabrikant verwacht maximaal 35-50 patiënten: Slechts een deel van de Cold Agglutinin Disease patiënten is gediagnosticeerd en de verwachting is dat een deel van de gediagnosticeerde Cold Agglutinin Disease patiënten in aanmerking zal komen voor behandeling met sutimlimab op basis van de ernst van de ziekte.

Expected cost per patient per year

There is currently nothing known about the expected cost.

Potential total cost per year

There is currently nothing known about the possible total cost.

Off label use

There is currently nothing known about off label use.

Indication extension

Indication extension Yes
Indication extensions Patients With Primary Cold Agglutinin Disease Without a Recent History of Blood Transfusion
References NCT03347422

Other information

There is currently no futher information available.