Tabelecleucel

Stofnaam

Tabelecleucel

Domein

Oncologie en Hematologie

Reden van opname in Horizonscan

Nieuw middel (specialité)

Hoofdindicatie

Stamceltransplantaties

Uitgebreide indicatie
Treatment of patients with Epstein-Barr Virus-associated Post Transplant Lymphoproliferative Disorder in the allogeneic hematopoietic cell transplant setting who have failed on rituximab.

1. Product

Fabrikant

Atara

Werkingsmechanisme

Allogene gemodificeerde celtherapie

Toedieningsweg

Intraveneus

Toedieningsvorm

Infuus

Bekostigingskader

Intramuraal (MSZ)

Aanvullende opmerkingen
Allogeneic Epstein-Barr virus-specific cytotoxic T lymphocytes.

2. Registratie

Registratieroute

Centraal (EMA)

Type traject

Accelerated assessment

Bijzonderheid

Nieuw geneesmiddel met Priority Medicines (PRIME)

Datum indiening

2020

Verwachte registratie

2021

Weesgeneesmiddel

Ja

Fase registratie

Klinische studies

Aanvullende opmerkingen
ATMP, PRIME

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties

EMA: "At the time of designation, no satisfactory method were authorised in the European Union for the treatment of post-transplant lymphoproliferative disorder. Patients with the condition were treated with medicines authorised for non-Hodgkin’s lymphoma."

Therapeutische waarde

Geen oordeel

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Behandelduur

Niet gevonden

Toedieningsfrequentie

3 maal per 5 weken

Bronnen
klinische studies: ALLELE en MATCH
Aanvullende opmerkingen
Tabelecleucel will be administered in cycles lasting 5 weeks (35 days). During each cycle, subjects will receive IV tabelecleucel at a dose of 2×10^6 cells/kg on Days 1, 8, and 15, followed by observation through Day 35.  Participants may receive more than one cycle of therapy as required.

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Bronnen
Vektis
Aanvullende opmerkingen
Op basis van de add-on declaratiegegevens voor rituximab bij de indicatie: Behandeling van post-transplantatie lymfoproliferatieve ziekte (PTLD) na orgaan- of stamcel transplantatie bij volwassenen kan worden geconcludeerd dat er in 2017 ongeveer 30 patiënten dit middel hebben gekregen en in 2018 44 patiënten. De declaratiegegevens van 2018 zijn echter nog incompleet. Om die reden is de inschatting dat er zo'n 30 - 50 patiënten rituxmab krijgen bij PTLD. Gezien rituximab echter relatief goed werkt voor deze groep patiënten is de verwachting dat slechts een deel hiervan in aanmerking zal komen voor tabelecleucel.

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de verwachte kosten.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Er is op dit moment niets bekend over de mogelijke totale kosten.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)

Nee

Bronnen
www.clinicaltrials.gov

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.