Tafamidis

Stofnaam
Tafamidis
Domein
Cardiovasculaire aandoeningen
Reden van opname in Horizonscan
IndicatieuitbreidingIND
Hoofdindicatie
Overige medicatie hart-en vaatziekten
Uitgebreide indicatie
Transthyretin cardiomyopathy

1. Product

Merknaam
Vyndaqel
Fabrikant
Pfizer
Toedieningsweg
Oraal
Toedieningsvorm
Capsule, Zacht
Bekostigingskader
Extramuraal (GVS)
Aanvullende opmerkingen
Tafamidis is a kinetic stabilizer of TTR that inhibits misfolding and amyloid formation.

2. Registratie

Registratieroute
Centraal (EMA)
Verwachte registratie
November 2019
Weesgeneesmiddel
Ja
Fase registratie
Klinische studies
Aanvullende opmerkingen
Scrip: "ATTR-ACT; met primary endpoint". De fabrikant verwacht registratie in Q4 2019.

3. Therapeutische waarde en behandelschema

Huidige behandelopties
geen
Therapeutische waarde

Mogelijke meerwaarde

Deze inschatting doet geen uitspraak over de mogelijke opname in het pakket.

Onderbouwing
effect op sterfte en events
Behandelduur
Niet gevonden
Toedieningsfrequentie
1 maal per dag
Dosering per toediening
20 mg / 80 mg

4. Verwacht patiëntvolume per jaar

Patiëntvolume

10 - 5.000

Marktaandeel wordt in de regel niet meegenomen tenzij anders vermeld.

Bronnen
https://www.pfizer.com/files/news/TTR-CM-Disease-Backgrounder.pdf
Aanvullende opmerkingen
Aantallen zijn lastig in te schatten. Pfizer: "It is currently estimated that there are approximately 800-1,000 diagnosed patients with TTR-CM worldwide, though the actual number of patients with TTR- CM is presently unknown." Uitgaande van 1.000 patiënten wereldwijd is de verwachting dat het in Nederland zal gaan om maximaal 10 patiënten. Echter gezien de verwachte MW en het ontbreken van andere alternatieven is de verwachting dat dit geneesmiddel bij een veel grotere groep ingezet gaat worden (schatting: kan oplopen tot tot 5.000 patiënten).

5. Verwachte kosten per patiënt per jaar

Kosten
90.000 - 110.000
Bronnen
medicijnkosten.nl, GIP-databank
Aanvullende opmerkingen
De kosten per capsule van 20 mg betreffen € 385,86 (medicijnkosten.nl). Vergoeding per gebruiker per jaar betreft zo'n €100.000,00 voor de nu al geregistreerde indicatie (GIP-databank). De verwachting is dat de kosten p.p.p.j. voor deze indicatie in dezelfde range komt te liggen.

6. Mogelijke totale kosten per jaar

Totale kosten

250.500.000

Dit bedrag geeft een indicatie van de totale kosten. Het is de uitkomst van het gemiddelde verwacht patiëntvolume maal de gemiddelde kosten per patiënt; beiden per jaar.

7. Off-label gebruik

Er is op dit moment niets bekend over off-label gebruik.

8. Indicatieuitbreiding(en)

Indicatieuitbreiding(en)
Nee

9. Overige informatie

Er is op dit moment geen overige informatie.

Scroll naar boven